“原發性膽汁性膽管炎（PBC）如果得不到及時治療或對現有治療效果不佳，疾病可能進一步進展至肝硬化并出現其他并發癥，最終導致肝功能衰竭。此外，瘙癢是PBC患者最常見的癥狀之一，70%的患者受到不同程度瘙癢的困擾，嚴重影響睡眠、情緒狀態及日常生活，使患者長期承受身心雙重壓力。” 上海交通大學醫學院附屬瑞金醫院感染科科主任謝青教授表示，PBC是一種自身免疫性肝病，這一疾病使人體免疫失調，破壞膽管上皮細胞，從而導致膽汁淤積，造成肝臟炎癥和纖維化。
近年來，原發性膽汁性膽管炎在全球和中國的患病率均呈現上升趨勢，嚴重影響患者的日常生活。
數據顯示，中國PBC患病率為20.5/10萬，在亞洲位居第二。該病好發于中老年女性，男女比例約為1:9。謝青指出，隨著診斷水平提升以及臨床醫生關注度提高，越來越多的PBC患者在肝功能生化指標的常規體檢中被發現，但目前我國尚缺乏基于全國人群的大規模流行病學調查數據，實際發病率可能仍被低估。
利好的消息是，12月22日，治療PBC藥物Seladelpar在海南博鰲樂城國際醫療旅游先行區正式獲批，適用于與熊去氧膽酸（UDCA）聯合治療對UDCA單藥應答不佳的PBC成人患者，或作為單藥用于治療無法耐受UDCA的PBC成人患者，為我國PBC患者提供了全新的治療選擇。
據悉，Seladelpar是全球首個獲批用于治療原發性膽汁性膽管炎的強效選擇性過氧化物酶體增殖物激活受體δ (PPARδ)激動劑。謝青表示，PBC已被納入我國《第二批罕見病目錄》，此次Seladelpar在博鰲樂城的快速獲批，體現了我國在提升罕見病創新藥可及性，積極滿足臨床未盡需求方面的持續努力，為PBC患者帶來了切實的治療希望。
患者陷入雙重困境
長期以來，以熊去氧膽酸（UDCA）為主的一線治療方案難以滿足患者的治療需求，近40%的患者應答不佳，這部分患者疾病進展風險高，可以進展為失代償期肝硬化、肝衰竭，甚至需要肝移植治療。與此同時，傳統治療對瘙癢癥狀改善有限，患者往往陷入“疾病進展”與“生活質量下降”的雙重困境。
謝青指出，“作為過氧化物酶體增殖激活受體δ（PPARδ）激動劑，Seladelpar可靶向多種原發性膽汁性膽管炎相關細胞和疾病過程，有效改善膽汁淤積、減輕肝臟炎癥和纖維化，并改善患者的瘙癢癥狀和預后，真正為患者帶來‘雙重獲益’。”
多項國際臨床研究證實，Seladelpar對于降低堿性磷酸酶（ALP）等關鍵生化指標具有積極作用，同時其安全性和耐受性良好，能夠改善患者的瘙癢癥狀，尤其是中重度的瘙癢。
2024年發表于《新英格蘭醫學雜志》的III期隨機對照試驗顯示，接受Seladelpar治療12個月后，61.7%的患者達到主要生化應答終點，堿性磷酸酶（ALP）復常率達25%。特別是對基線伴有中重度瘙癢的患者，該藥物可顯著減輕其瘙癢癥狀。
加速罕見病創新藥可及性
據悉，在此次批準之前，Seladelpar已于2025年8月通過北京臨床急需進口政策正式獲批進入天竺罕見病藥品保障先行區。
海南博鰲樂城國際醫療旅游先行區管理局局長傅晟表示，“樂城先行區作為中國唯一的‘醫療特區’，致力于加速引進全球領先的創新藥械和前沿療法，滿足人民群眾多元化、高品質的健康需求。依托‘先行先試’特許政策，樂城已引進超530款國際創新藥械，基本實現醫療技術、裝備、藥品與國際先進水平‘三同步’。此次Seladelpar在樂城的順利獲批，正是‘先行先試’政策惠及患者的生動體現，為PBC患者帶來了新的希望。”
吉利德科學全球副總裁、中國區總經理金方千表示，“Seladelpar在樂城的獲批，不僅是吉利德在肝病領域的重要進展，更代表著‘先行先試’政策賦能臨床急需的生動實踐。我們期待，未來更多PBC患者能受益于‘先行先試’所帶來的全球創新療法同步可及，第一時間享受到全球頂尖的醫療創新成果，重獲健康、高質量的生活。”