19日，Biohaven Pharmaceuticals公司宣布，其口服髓過氧化物酶（MPO）抑制劑verdiperstat（BHV-3241）已獲得美國FDA授予的快速通道資格，用于治療多系統萎縮（MSA）患者。
MSA是一種進行性神經退行性疾病，會影響自主神經系統（控制血壓或消化等無意識動作的神經系統）和運動，表現出一系列癥狀組合。這些癥狀是由于大腦和脊髓中不同類型神經細胞功能的逐漸喪失和死亡。癥狀往往在患者50多歲時出現，并在5到10年內迅速進展，導致運動功能逐漸喪失，最終只能臥床。MSA患者常常在疾病晚期患上肺炎，并且可能突然死于心臟或呼吸問題。雖然藥物可以治療MSA的一些癥狀，但目前還沒有能夠減緩疾病進展和治愈疾病的療法，這些患者急需一款有效療法來緩解疾病。
MPO是氧化和炎癥過程的關鍵驅動因素，它在一系列腦部疾病中顯著增加。抑制MPO的活性是治療神經炎癥和神經退行性疾病（包括MSA）的一種頗具前景的策略。研究發現，MPO水平升高與多發性硬化癥和阿爾茨海默病也有關聯。Verdiperstat正是一款在研口服MPO抑制劑，Biohaven公司于2018年從阿斯利康（AstraZeneca）公司獲得該藥物的研發許可。該藥物目前已獲得美國FDA和歐洲藥品管理局授予的孤兒藥資格。
此前的2a期臨床試驗初步結果顯示，通過統一MSA評定量表測量的主要療效結果有所改善。經過12周的治療后，安慰劑組患者評分下降了4.6分，而使用每日兩次300 mg BHV3241的患者分數下降了3.7分，使用每日兩次600 mg BHV3241的患者分數下降了2.6分。其他測量結果（比如綜合自主癥狀評分和MSA生活質量量表）也得到相應的改善。這些臨床發現與在動物模型中觀察到的verdiperstat的神經保護作用一致。Verdiperstat顯著降低了人體血液中的MPO活性，這是該藥物與其靶標結合的生物標志物。目前，該藥物正在一項3期臨床試驗中評估其療效與安全性。
“MSA患者的治療仍存在高度未滿足的需求，我們非常高興FDA可以授予verdiperstat快速通道資格，“Biohaven神經病學副總裁Irfan Qureshi醫學博士說：”該快速通道資格將加速verdiperstat的開發，使其有可能成為治療MSA患者的首款治療選擇。”