囊獲2期臨床基因療法這家公司欲革新帕金森病治療

　　日前，基因療法公司MeiraGTx宣布收購Vector Neurosciences。通過此次收購，MeiraGTx將擴大其臨床階段候選產品，包括編碼谷氨酸脫羧酶的腺相關病毒（AAV-GAD），用于治療帕金森病。AAV-GAD已經完成2期臨床試驗，是首個成功進行隨機、雙盲、對照試驗的用于腦部疾病的基因療法候選產品。

　　帕金森病在全世界影響約1000萬人，它是僅次于阿茲海默病的第二常見的神經退行性疾病。它表現為進行性的運動控制喪失（比如靜息狀態下的震顫和缺乏面部表情）以及其它非運動癥狀（比如抑郁和焦慮）。帕金森病至今無法治愈，僅在美國，每年的新確診病例就高達6萬例。

　　AAV-GAD是一款在研基因療法藥物，能將谷氨酸脫羧酶（GAD）基因遞送至丘腦底核，以增加人腦中的主要抑制性神經遞質GABA的產生。GAD是GABA合成中的限速酶，因此通過基因療法增加丘腦底核GAD的表達，將導致運動回路正常化，并改善帕金森病的癥狀，同時不影響其他可能造成現有療法并發癥的大腦區域。AAV-GAD目前已獲得美國FDA的快速通道資格。

　　AAV-GAD的療效在臨床試驗中也獲得驗證。使用AAV-GAD治療帕金森病的2期臨床試驗抵達預先指定的主要終點。此外，該療法的耐受性良好，沒有觀察到與治療相關的顯著不良事件。

　　MeiraGTx總裁兼首席執行官Alexandria Forbes博士表示：“這次戰略性收購為我們提供了一個令人興奮的中期階段候選產品，它有頗具前景的臨床數據。此次收購也擴展了我們潛在的神經退行性疾病療法組合。我們很高興繼續通過臨床開發推動AAV-GAD，并期待為帕金森病患者提供新的治療方法。”

　　Vector聯合創始人Michael Kaplitt博士說：“我們很高興憑借在基因療法臨床開發和制造方面的專業知識，與MeiraGTx的優秀團隊合作，繼續開發這種新型基因療法候選產品。AAV-GAD具有革新帕金森病療法的潛力，為治療選擇有限的患者提供了希望。”