基因療法開發更進一步博雅輯因完成7000萬人民幣融資

　　2019年2月11日，國內第一家基因編輯公司博雅輯因（EdiGene）宣布完成 Pre-B+輪約 7000 萬人民幣融資，與此同時，擁有豐富臨床經驗的李云博士加盟公司，任職臨床研究部副總裁。這輪融資由松禾資本領投，并由公司 A 輪領投方 IDG 資本，Pre-B 輪領投方禮來亞洲基金等現有投資者跟投。

　　博雅輯因成立于 2015 年，是一家專注于基因組編輯技術的生物科技公司，致力于使用基因組編輯技術為傳統療法難以治愈的疾病開發新的療法，以及為新藥研發提供更創新的方案。目前總部設在北京，并在廣州及美國劍橋擁有分公司。博雅輯因擁有自主知識產權的技術及生產開發平臺，致力于將前沿的基因組編輯技術轉化為治病救人的良方，用于遺傳病及癌癥等諸多疾病；同時使用創新的高通量基因組篩選技術，產生功能性生物大數據，為新藥開發提速。

（來源：博雅輯因）

　　2018 年 8 月，EdiGene 宣布完成億元 Pre-B 輪融資，由禮來亞洲基金領投、華蓋資本跟投。作為國際領先的基因編輯公司，EdiGene 曾被生物技術頂級期刊 Nature Biotechnology 評為 2017 年十家受資本青睞的技術密集型初創企業之一，且是唯一一家入圍的亞洲公司。

　　2018 年 11 月，EdiGene 宣布首個基因編輯治療基地在廣東醫谷南沙產業園區建成并正式啟用，其首個β地中海貧血基因編輯治療產品 ET-01 也將會在這里被推上臨床。

　　“可以在本輪投資博雅輯因，令人興奮，”松禾資本創始合伙人羅飛說道，“我們非常高興可以為博雅輯因提供支持，與博雅輯因優秀的科學家和經驗豐富的管理團隊一起加速突破性療法的開發，用以滿足未被滿足的治療需求。”

　　“我們非常高興松禾資本作為新的領投方加入，同時也感謝現有投資人對我們提供了更多支持，”博雅輯因創始人魏文勝博士說道：“現在，我們正不斷推進多個技術平臺，非常期待和所有投資人一起將事業推進到下一個激動人心的階段。”松禾資本創立于 2007 年，是中國本土歷史最悠久的創業投資機構之一。主要投資于生物醫藥、新能源新材料、先進制造、人工智能等科技創新領域。

圖 | 博雅輯因創始人魏文勝博士（來源：博雅輯因官網）

　　同時，擁有 20 余年創新藥物臨床研發經驗的李云博士加入公司，負責治療管線項目的臨床研發。她的臨床經驗集中在腫瘤、血液病及免疫相關疾病的 I 到 III 期臨床試驗方面。加盟 EdiGene 之前，李云博士在國際大型 CRO 精鼎醫藥公司 (Parexel) 全球醫藥服務部擔任醫學總監十余年；之前在諾華中國分公司、羅氏中國、羅納. 普朗克. 樂安公司（現屬賽諾菲）、西安楊森等公司臨床研發部門擔任過多種職務而且責任逐年遞增。之前她在醫院和學校從業十年。李云博士畢業于第二軍醫大學，擁有血液臨床學及基礎醫學學位。

　　“我們的研發管線正在進入令人激動的下一階段，本輪新的融資將進一步驗證及支持我們將自主研發的技術平臺轉化為病人受益的有效治療手段的策略。”博雅輯因 CEO 魏東博士說道：“我們非常高興李博士在這個關鍵時刻加入公司。她在血液及腫瘤疾病療法方面的臨床經驗將會極大地推進我們的前沿項目，讓這些新的療法在近期內進入臨床。”

　　EdiGene 創始人、北京大學教授魏文勝是國內最早從事基因編輯研究的學者之一。EdiGene 也擁有著完全基于自主知識產權的高通量遺傳篩選技術，可為藥物及療法開發迅速鎖定疾病靶點，目前已開發出針對多種遺傳性疾病及腫瘤的療法。其中用于治療β地中海貧血的 ET-01 進展最快，將會在 2019 年進入臨床研究階段。

　　基因編輯與地中海貧血

　　基因組編輯技術是指在生物體基因組里進行 DNA 的定點插入、刪除、修飾或替換的基因工程學技術。因其巨大的想想空間，自其誕生之初，就受到人們的廣泛關注。

　　2011 年，以 ZFNs 及 TALENs 為代表的基因術編輯技術就曾被權威雜志 Nature Methods 評為“2011 年度技術方案（2011 Method of the Year）”。2015 年，新一代基因編輯技術CRISPR-Cas 基因編輯系統又被頂尖科學雜志 Science 評選為“2015 年度突破（2015 Breakthrough of the Year）”。

　　地中海貧血系單基因遺傳性疾病，是一組因珠蛋白肽鏈合成障礙而導致的遺傳性溶血性貧血，在全球熱帶和亞熱帶廣為流行，是我國南方最常見、危害最大的遺傳病之一。

圖 | 地中海貧血兒童（來源：Thalassemia Jagruti foundation）

　　據 WHO 估計，全球地中海貧血基因攜帶者約 1.8 億，每年出生的各類重型地貧患兒數至少有 20 萬。這種疾病被世界衛生組織列為危害人類健康的六種常見疾病之一。

　　通過運用基因編輯技術，取出病人的造血干細胞進行基因編輯，以改進其造血功能，然后再回輸人體，從而實現β地中海貧血的基因編輯治療。魏東博士曾表示，基因編輯治療可以成為β地中海貧血最有效的一個治療方法。