
3月11日下午,墨子沙龍新春首場報告在上海圖書館舉行,中國科學院神經科學研究所高級研究員、博士生導師仇子龍,同濟大學特聘教授、博士生導師章小清,浙江大學生命科學研究院教授、研究員、博士生導師王立銘,在中國科學技術大學教授陳宇翱主持下,為600余名觀眾帶來精彩的科普報告,圍繞基因編輯、干細胞等大眾關心的科學問題展開探討,于細微之處探尋生命密碼。同時,有近25萬名觀眾通過網絡直播實時聆聽了本場報告。
“很多疾病由基因突變引起,能否修復基因突變成了治療這些疾病的關鍵。”仇子龍介紹,修復基因本是一件及其困難的事情,但近年來科學家發明的叫做CRISPR/Cas的基因編輯工具令這件困難的事變得可行。它來源于細菌對抗噬菌體的防御系統,受其啟發,人們開始于2012年發明基因編輯工具,并將其用于哺乳動物細胞定點基因的編輯。很快,這套工具不僅成為了基因科學家的必備武器,還有可能被用來修復基因突變、治療遺傳病。
仇子龍以杜氏肌營養不良癥(DMD)和脊髓性肌肉萎縮癥(SMA)的研究和治療為例,展示了基因治療針對遺傳疾病發揮的驚人作用。
仇子龍團隊畢業的博士與中科大薛天教授合作,通過對基因突變的準確修復,修正了小鼠視網膜細胞基因突變,使小鼠的眼睛重獲光明,為相關疾病的治療帶來曙光。仇子龍表示,目前,很多過去認為的絕癥,相關臨床實驗正在進行,最近三到五年之內,大批的基因治療的藥物即將上市,有望幫助到世界各地包括中國的病人。
章小清在報告中介紹,干細胞與萬千物種的生長、發育、繁衍、衰老息息相關,有些生物甚至用干細胞進行組織的再生。對人類來說,是否可以利用干細胞技術來進行生命的重現、衰老的延緩、或者組織、器官的替代治療呢?帶著這些問題,章小清帶來了一場有關干細胞研究的起源、發展、應用和思考的報告。
干細胞的發現起源于小鼠的畸胎瘤,科學家因此開始對干細胞進行研究。1981年,小鼠胚胎干細胞建成,17年后,人的胚胎干細胞才得以建立。此后,人們開始探索建立我們自身的干細胞,體細胞核移植技術、誘導多能干細胞、成體干細胞相繼實現,都為干細胞的應用打下了基礎。
章小清表示,在針對腫瘤干細胞的靶向治療、細胞本質的探索、疾病的模擬、轉基因動物的構建、細胞組織的再生等方面,干細胞研究都顯示了不可替代的生命力。
王立銘的報告從去年11月世界上首例基因編輯嬰兒引起軒然大波開始,指出人類對于遺傳現象的探索從來都交織著光明與黑暗,科學和倫理因此緊密相連。
對于人類來說,基因決定人類形狀。基因缺陷會導致人類各種遺傳疾病。傳統的基因治療有一定局限,只能修補缺陷基因,但是對于一些由于基因上某些特定位點發生問題引發的病變束手無策。而得益于基因編輯的長足進步,人們開始可以對錯誤堿基進行剪切和編輯。
目前,科學界普遍認為,基因編輯應當被允許進入人類社會,用以消除鐮刀形貧血病等毀滅性疾病。但是,基因編輯的未來必然引發社會的廣泛討論。從農業生產、疾病的預防和治療的角度來說基因編輯必定會為人類帶來福利,但是也不可避免為人類帶來健康和社會格局上的風險,值得科學家和公眾共同思考。
當天,3位科學家在圓桌論壇環節中就公眾關心的基因編輯和干細胞研究的倫理及應用問題展開探討。仇子龍認為,基因數據安全是至關重要的,建議個人妥善保管個人基因數據,也呼吁建立相關法律,保障基因數據安全。王立銘回答了聽眾的問題:治療方法的選擇一定要綜合考量收益和風險。
據介紹,墨子沙龍于2016年,由中國科學院院士潘建偉發起,由中國科學技術大學主辦,以中科大上海研究院為基地的公益科普論壇,旨在通過科普講壇、和科學家面對面的方式,進行專業的科學啟蒙。
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