攜帶矯正基因的干細胞為致命免疫紊亂帶來了新希望。研究人員使用干細胞(人工著色)將治療基因移植到免疫系統嚴重受損的兒童體內。圖片來源：科學
患有“泡沫嬰兒病”的兒童沒有正常的免疫系統，這意味著即使是輕微的感染對他們來說也可能是致命的。但在一項小規模臨床試驗中，一種基因療法重建了這些兒童的免疫系統，其療效顯著，96%的兒童能夠停止對該病的主要藥物治療。
這種疾病的正式名稱是嚴重聯合免疫缺陷（SCID），其“綽號”來自于曾被用于給SCID患兒做“繭”的保護性塑料泡沫。
SCID的一種常見形式是由編碼腺苷脫氨酶（ADA）的基因突變引起的。目前的治療方法存在缺陷：酶替代療法不能完全恢復免疫系統，以前批準的基因療法會導致一個接受者患上白血病。
加州大學洛杉磯分校的Donald Kohn和同事利用一種旨在將致癌風險降至最低的病毒，將一種功能性的ADA基因導入參與者的干細胞中。在50名（30例在美國，20例在英國)）注射了這種細胞的ADA-SCID兒童中，48名兒童能夠停止酶替代療法，沒有一人顯示出癌癥的跡象。
作者報告稱，在隨訪24個月和隨訪36個月時，所有研究總生存率為100%。他們總結認為，用這種方式有助于患兒代謝糾正和功能免疫重建。
研究人員日前在《新英格蘭醫學期刊》上報告了這一成果。