開發基因療法Ionis達成17億美元許可

Ionis Pharmaceuticals與其子公司Akcea Therapeutics近日宣布，Ionis全球獨家授權許可Akcea進行inotersen和AKCEA-TTR-LRx（前IONIS-TTR-LRx）兩項藥物的開發和推廣，該協議總值達17億美元。

通過利用Ionis的前期準備以及Akcea的商業基礎和布局，此次協議旨在強化產品成功上市的能力。新組合的Akcea團隊正準備在美國和歐盟上市Inotersen，該藥物預計計劃于2018年中批準，用以治療遺傳性甲狀腺素運載蛋白淀粉樣變性（hATTR）——一種系統性、進行性和致命性的疾病。這種疾病是錯誤折疊的轉甲狀腺素蛋白（TTR）的蛋白質基因突變的結果。這導致聚集在神經，心臟和胃腸道中的淀粉樣蛋白原纖維的形成。這種疾病影響著全球約50，000人。

兩家公司也在研發用于治療遺傳和野生型ATTR的AKCEA-TTR-LRx。AKCEA-TTR-LRx計劃于2018年進入臨床。

根據協議，Ionis將收到Akcea的1.5億美元預付款。美國和歐盟監管機構的批準將推動Ionis收到5000萬美元和4000萬美元的里程碑付款。Akcea可以選擇使用股票而不是現金支付預付款和相關費用。此外，該協議還有另外13億美元的里程碑款項。

Ionis首席執行官兼董事長Stanley T. Crooke 博士說：“此次合作反映了我們對inotersen價值的信心，并體現了我們利用商業分支機構進行藥物商業化的戰略，使Ionis的核心專注于創新和反義基因療法的研發管線。這一合作將有利于Ionis-Akcea團隊迅速將藥物推向急需這種治療的患者。我們與Akcea的合作將使inotersen和TTR產品的價值最大化。”

Akcea Therapeutics首席執行官Paula Soteropoulos女士說：“這項合作對Akcea來說具有轉型意義。增加兩種潛在的、改變生活質量的療法——inotersen和AKCEA-TTR-LRx，擴大了我們的研發管線。Akcea以患者為中心的商業模式和我們的專注及專業有益于推動Inotersen的成功上市。我們已經配備了我們的能力和團隊，致力于成為罕見病領域的領先企業。”