在最近一期的《60分鐘》里,制作組談及了一個我們非常熟悉的話題——CRISPR。而我們也很高興地看到,張鋒教授與張康教授這兩位知名華人學者登上了向大眾科普的舞臺,介紹CRISPR在生物醫藥領域的應用。
對于普通百姓來說,他們并不知道CRISPR是怎樣一種充滿革命性的基因編輯工具。“常間回文重復序列叢集”這個拗口的名詞,聽上去更像是什么復雜的機械,很難讓人想到它的模樣。

▲小小的試管里,藏著數十億個CRISPR系統所需的分子(圖片來源:《60分鐘》視頻截圖)
這就可以理解,當張鋒教授拿起一支1.5毫升的試管,指著其中的幾十微升液體做介紹時,記者Bill Whitaker先生所露出的驚訝之情。
“這就是CRISPR?” Whitaker先生問道。
“這里面就有著CRISPR。”張鋒教授回答說。
“這就是為科學與醫學帶來革新的CRISPR?” Whitaker先生依舊不敢相信自己的眼睛。
“這就是許多人在研究中使用,并且嘗試開發新療法的東西。”張鋒教授再次給出了肯定的答復。
在張鋒教授手中小小的試管里,溶解著數十億個CRISPR系統所需的分子。研究人員們只要從液體中吸取一些,添加到細胞培養液里,就能對合適的基因進行編輯。在過去的幾年里,張鋒教授的課題組一直在優化這套工具,讓它變得更便捷,更高效。許多研究人員相信,這套系統通過矯正缺陷基因,有望對某些疾病帶來預防,甚至是根治。

▲張鋒教授(左)與張康教授(右)在美國主流媒體上介紹CRISPR的應用(圖片來源:MIT與UCSD官方網站)
加州大學圣地亞哥分校的張康教授團隊,則在節目中向我們介紹了CRISPR技術的一個實際應用。和許多科學家一樣,在剛聽說CRISPR技術時,張康教授的心中持有一些懷疑:“它聽起來太好了,好得讓人難以置信。”
張康教授是一名眼科醫生,他的團隊決定在小鼠模型中檢驗CRISPR的潛力。在罹患視網膜色素病變(一種常見遺傳性眼盲癥)的小鼠中,他們注入了修改相應基因的CRISPR系統。堪稱奇跡一般,原本對周遭環境無動于衷的眼盲小鼠,首次對光做出了反應并能識別視力表。換句話說,利用CRISPR基因編輯技術,我們已經能讓罹患特定遺傳疾病的小鼠恢復光明。
“這些小鼠大約能恢復30%,甚至是50%的視力。”張康教授說道。
下一步,張康教授團隊在靈長類動物中測試了CRISPR技術的潛力。在試驗猴的身上,研究人員們已經在治療前后看到了視力的明顯區別。張康教授團隊計劃今年年底啟動臨床試驗,以使這一突破性技術能盡早在人體上得到應用,為眼盲患者帶來福音。

張康團隊頂尖期刊再發文:再生療法可治療嚴重眼疾(圖片來源:《Precision Clinical Medicine》)
放眼未來,CRISPR技術還有望為更多的遺傳疾病帶來創新解決方案。“大約有6000多種疾病由缺陷基因引起,”張鋒教授補充道:“哪怕不能解決所有的疾病,我們也希望能解決其中的大部分。”毫無疑問,我們這一代人,正在經歷一場振奮人心的生物醫學新革命!
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