我國創新藥物重大專項的實施與進展

　　最近，國務院出臺了《促進生物產業加快發展的若干政策》，提出將生物產業培育成為我國高技術領域的支柱產業。“重大新藥創制”科技重大專項也于5月份正式啟動實施。這對于我國生物醫藥產業的發展和提升我國醫藥產業的創新水平，將起到很大的推動作用。

 

　　我國醫藥體系創新的目標、定位和階段：

　　三大目標

　　1. 針對嚴重危害人民健康的重大疾病，研制療效好、副作用小、價格便宜的藥品，為群眾提供安全、有效、方便、價廉的醫療衛生服務，基本滿足我國人民日益增長的健康和醫療需求。

　　2. 重點依托長三角、珠三角、環渤海等技術、產業優勢區域，構筑國家藥物創新技術體系;培養高水平專業人才隊伍，為創新藥物研究開發提供技術支撐。

　　3. 探索并建立符合我國國情、行之有效的創新藥物研制的新模式和新機制。

　　三個定位

　　1. 傳承中醫藥優勢和特色，加速中醫藥現代化的進程，使我國創新中藥研究居于國際領先水平;

　　2. 重點發展人源化治療抗體等生物技術藥物，力爭在生物技術藥物研究領域取得多點突破，接近或達到世界先進水平;

　　3. 探索藥物創新的新模式，開拓創新、全面趕超，全力推進化學藥研究開發實現跨越發展，使化學藥研究開發的綜合能力和水平接近國際先進水平。

　　三個階段

　　1. 2008年至2010年——創新轉型階段：基本形成國家藥物創新體系;

　　2. 2011年至2015年——快速增長階段：新藥研發的主要技術規范基本實現與國際接軌，研發水平顯著提高，與發達國家的差距明顯縮小;

　　3. 2016年至2020年——跨越發展階段：新藥研究開發的綜合能力和水平接近國際先進水平。

 

　　“十一五”期間為創新轉型階段，將實現三個重要突破：

　　1. 自主研制的創新藥物走向國際。

　　2. 部分單元技術平臺實現與發達國家互認。

　　3. 整體布局，基本形成國家藥物創新體系。

 

　　新藥創新重大專項的部署與進展

　　新藥創新重大專項是保障我國人民健康、維護國家經濟安全和社會穩定的迫切需求;是促進我國醫藥產業實現跨越發展、建設醫藥強國的重大戰略舉措。

　　專項領導小組和組織實施部門嚴格按照國務院批準的實施方案組織實施工作，并根據應對金融危機、落實醫改方案、防治甲型流感等工作的需要，進行了專門部署。截至4月底，已經部署了“十一五”研究任務的98%，其中第一批121個課題的第一筆經費已撥付到位，第二批874個項目的經費正在進行綜合評審。

　　把新藥做的更好：針對10類(種)嚴重危害人民健康的重大疾病，安排了748個新藥研究課題。

　　為實現“十一五”期間取得30個新藥證書的目標，實施方案確定支持100個新藥臨床研究課題。在平臺項目中，部署安排了39個臨床研究課題。

　　為實現“十二五”期間取得30—40個新藥證書，安排了200個臨床前研究課題。充分利用863等科技計劃的基礎，能夠保障在“十一五”末期有100個新藥研究取得臨床研究批件。

　　為實現“十三五”期間取得30—40個新藥證書的目標，已安排了448個候選藥物課題。考慮到整合“863”、“973”、自然科技基金等科技計劃的工作成果，實施方案設計支持500個候選藥物課題，目前已經部署了實施方案90%的任務，其余52個課題將近期在第三批課題中安排。

　　把大藥做得更大：針對當前臨床急需用藥和基本藥物需求，部署了36個藥物大品種技術改造課題。

　　選擇醫院臨床需求量大、市場占有率高、增長潛力較大、附加值較高、對治療疾病具有獨特作用的藥物大品種，通過技術創新，提升一批藥物大品種的生產、制造水平和質量標準，培育出符合社會需求的藥物大品種和品牌產品。安排了36項藥物大品種技術改造課題，其中化學藥10項，中藥10項，生物藥8項，非ZL藥物8項。

　　把研發平臺建成一流：為迅速提高新藥創新能力，安排了43%的經費建設創新藥物研發平臺。

　　平臺建設不僅制約我國“十一五”新藥研發目標實現，而且會制約我國醫藥新藥創新能力和產業的長遠發展，建設國際一流研發平臺已經成為我國醫藥研究開發最迫切的任務。

　　一是建立健全10個綜合性創新藥物研發平臺。選擇了我國新藥研究力量雄厚、基礎條件好、發展潛力大的研究院所、大學及高技術園區，部署10個綜合性大平臺建設課題。同時建立了5個候補綜合性研究開發平臺。(摘要)

　　二是建立健全8個新藥安全評價中心(GLP)。建立真正與國際規范接軌的研究開發平臺，實現與發達國家雙邊或多邊互認，加速國外新藥安全評價研究逐步向中國轉移。

　　三是建立健全26個新藥臨床研究中心(GCP)。新藥專項支持了26個針對腫瘤、心腦血管疾病等10類(種)GCP平臺，目標是推動我國新藥臨床評價研究與國際規范接軌，實現與發達國家雙邊或多邊互認，加速我國成為藥物后期研究的大國。

　　四是建設39個企業為主體的藥物技術創新平臺。為了加速企業成為藥物創新的主體，提高企業競爭力。實施方案設計了39個企業技術平臺， 目前已經100%的完成了部署工作。

　　培育國際一流企業。為促進我國醫藥產業的發展，部署了21個創新藥物孵化基地課題，以推進藥物創新成果轉化。目的在于通過集成創新和引進消化吸收再創新，培育若干個工業產值突破100億元的大型化學藥和中藥制藥企業和工業產值在50億元以上的大型生物技術藥制藥企業。

　　關鍵技術取得重大突破。為解決制約我國新藥研發瓶頸技術，部署了99個關鍵技術研究課題。針對化學藥、中藥和生物技術藥新藥研究開發、藥物大品種技術改造和新藥產業化發展的關鍵環節，重點攻克20—30個嚴重制約發展的瓶頸技術。

 

　　專項部署工作注意處理好幾個關系

　　較好把握了取得新藥證書與長遠創新能力建設的關系，把能力建設作為“十一五”的工作重點。 較好地把握了化學藥、生物藥和中藥的關系。化學藥是重點，中藥是特色，生物藥是亮點。三類藥的經費數與課題數都各占1/3，中藥研究的支持力度是歷史上比例最高的。較好地處理了產業區域布局與科學布局的關系。既要考慮科學布局，又要考慮醫藥產業區域布局。探索了市場經濟時期創新體制的組織形式。

 

　　專項實施進展情況

　　新藥研發工作正在扎實推進

　　專項給予重點支持的幽門螺桿菌(Hp)疫苗等3個新藥已經取得新藥證書，Hp疫苗保護率達72.1%，是世界上保護率最高的疫苗之一。該疫苗的使用有可能使我國尚未感染Hp的7億人口不患或少患胃病、胃癌等相關疾病。抗耐藥菌左旋奧硝唑等10個新藥已經完成全部研究工作。抗腫瘤藥海姆泊芬等43個新藥正在進行Ⅲ期臨床試驗。

　　中科院上海藥物所經過16年研制的抗菌藥鹽酸安妥沙星2009年4月15日獲得一類新藥證書。和現有同類藥物相比，用量更少，安全性、療效都具有明顯的優勢。

　　清華大學研發的一類抗腫瘤藥“重組人血管內皮抑制素” ，2007年4月在美國上市，一天之內融資2.6億美元。

　　這些新藥中，近2/3的新藥將是我國在世界上首次確定化學結構、作用靶點的一類新藥。

 

　　10個大品種改造可超計劃完成

　　為了貫徹國務院關于實施重大專項要注重拉動內需、應對金融危機的要求，同時落實醫改方案對基本用藥的要求，本專項支持了36個藥物大品種的技術改造，將進一步提高藥品質量，提高安全性、降低生產成本，拉動藥品產值，推動經濟發展。

　　比如，江蘇恒瑞抗腫瘤藥多西他賽正在進行技術改造，優化生產工藝，提高主原料10-脫乙酰基巴卡丁111利用率和產品收率，降低生產成本，力爭獲得FDA等國際認證，進入國際原料藥市場。

 

　　藥物研究平臺建設加快與國際接軌

　　已有6個GLP通過了國際AAALAC 認證，國家成都中藥安全性評價中心還通過了美國NIH OLAW 認證，中科院上海藥物所安評中心/阿斯利康生物技術安評中心年內完成建設，建立了FDA2008年提出的系列分子毒理模型。國家北京藥物安全評價監測中心與美國毒理學會、國家毒理研究中心(NCTR)初步建立合作關系。這些GLP的建設為我國成為新藥后期研究開發的強國，邁出了可喜的一步。

　　專項支持26個新藥臨床研究平臺也取得了較快進展，部分機構已經得到國際互認、開始承擔國際多中心研究工作。中國醫學科學院腫瘤醫院作為負責單位參與國際多中心研究45項，接受了歐盟藥政主管部門派來的專家對承擔的國際多中心臨床試驗的稽查工作。

 

　　全國醫藥園區建設力度明顯加強，醫藥產業的布局出現可喜局面

　　北京進一步加大亦莊、大興生物醫藥園區建設力度，上海張江生物醫藥園區，已經聚集300多家醫藥企業，最近浦東新區又與南匯區合并，進一步擴大了醫藥科技發展空間。天津市政府在濱海新區建設“國際生物與醫藥聯合研究院”和“生物醫藥園”。江蘇省正在泰州市建設“中國醫藥城”，國務院已經批準泰州醫藥園區為“國家醫藥高新技術開發區”。云南省可容納2—3千只大動物的實驗基地的土建工作已經完成等等。