《自然—神經科學》介紹了一種抗氧化藥物具有緩解患巴藤病（一種嚴重的兒童神經退行性疾病）小鼠體內的細胞凋亡以及延長小鼠壽命的作用。這意味著具有與該抗氧化藥物相似特性的藥物能潛在用來治療該病和其他由類似缺陷造成的疾病。
嬰兒神經元蠟樣質脂褐質沉積癥（INCL）作為巴藤病的一種嚴重表現類型，多發于幼年早期，且可導致患者失明、運動功能和智力喪失，最終死亡。其病因是PPT1基因的變異，致使溶酶體細胞器功能失調——溶酶體細胞器對分解細胞排泄物具有重要作用。這種變異會阻止溶酶體酶降解特定蛋白，從而使得蛋白在體內堆積，產生毒性。
Anil Mukherjee等人發現在實驗室環境下，一種已知的化學藥物NtBuHA能夠補償由PPT1變異造成的分子缺陷。該抗氧化藥物無毒，可減少取自INCL病患的培養細胞內蛋白質的非正常積累和隨之產生的死亡。在攜帶PPT1變異的小鼠體內，NtBuHA能夠防止神經細胞丟失，減輕行為惡化并增加存活率。更重要的是，NtBuHA能穿透血腦屏障，這使得其有可能成為治療INCL中樞神經系統的一種新工具。
有10名老年女性曾發生過幾十次骨折，往往只是輕輕絆一下就會受傷。但在接受一次自體骨髓細胞輸注之后，她們幾乎不再發生骨折。這些細胞經過實驗室處理，更容易穿透骨組織。這項小型臨床試驗的成果9月11日發表于......
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摘要：議程已定，嘉賓已至，4.16-17·北京春日之約，期待與您不負相見！中國細胞與基因治療（CGT）產業正站在從“技術探索”邁向“規范發展”的歷史性關口。在這一承前啟后的關鍵節點，IGC2026第十......
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為進一步推動我國藥物臨床試驗高質量發展，國家藥監局組織起草了《藥物臨床試驗質量管理規范（修訂稿征求意見稿）》（具體內容及起草說明見附件1、2），現向社會公開征求意見。請于2025年11月27日前，將有......
關于公開征求《藥物臨床試驗計算機化系統和電子數據指導原則（征求意見稿）》意見的通知 為了配合ICHE6(R3)指導原則和我國《藥物臨床試驗質量管理規范》的......