一位在一只眼睛里植入了藻類基因的盲人在特殊的護目鏡的幫助下拿起了筆記本。
研究人員今天(5月24日)報告說,一名盲人獲得了一種感光藻類蛋白的基因,在特殊護目鏡的幫助下,他現在可以看到和觸摸物體。
他的視力增長不大——他不能看到顏色,也不能辨別面孔或字母。但是,如果這種治療能夠幫助其他研究參與者,那么對于嚴重失明的人來說,它可能比其他視覺技術更具優勢。對于神經科學家來說,這一結果是一個里程碑:首次發表使用一種相對較新的技術——光遺傳學來治療人類疾病的報告。
賓夕法尼亞大學的Jean Bennett從事失明基因治療工作,他沒有參與這項研究。他說:“這不是人們夢想的那種視力,但這是一大步。”
光遺傳學利用光來控制神經元。科學家們加入一種名為視蛋白的光敏蛋白基因,這種蛋白來自藻類或細菌,然后用光線照射細胞,觸發視蛋白改變形狀,從而開啟或關閉神經元的活動。自近20年前開發以來,光遺傳學主要被用作研究動物大腦回路的工具。但研究人員希望有一天它能治療帕金森癥和失明等疾病。
巴塞爾大學(University of Basel)的科學家兼醫生Botond Roska在上周的新聞發布會上說,“眼睛是最簡單的地方”,因為它體積小,容易接觸。
在這項臨床試驗中,病人患有一種叫做色素性視網膜炎的遺傳性疾病,他們失去了視網膜感光細胞,而視網膜感光細胞是利用人類的視蛋白將光轉化為電信號傳遞給大腦的。但是他們的眼睛仍然有神經節細胞,通過視神經將這些信號傳遞到大腦。這意味著患者可以通過給這些細胞注入微生物視蛋白來獲得視力。
第一位志愿者是一名58歲的法國男子,他在40年前開始失明。實驗開始時,他能感知光線,但不能分辨形狀。他受傷的眼睛里注射了一種無害的病毒,叫做腺相關病毒,這種病毒攜帶著來自藻類的視蛋白基因。研究人員等了幾個月,直到病人眼中的神經節細胞開始產生新的蛋白質。然后,他們開始訓練他使用一種特殊的護目鏡,這種護目鏡可以放大來自圖像的入射光,并將其聚焦在視網膜上,其波長為視蛋白所能感知的琥珀色。
匹茲堡大學醫學院和巴黎視覺研究所的醫學科學家José-Alain Sahel在新聞發布會上說:“幾個月后,該男子報告說,當他戴著護目鏡走在外面時,他可以看到行人十字路口的白色條紋。他‘非常激動’,盡管可能‘沒有我們激動’。”
然后這個人開始通過實驗室測試:他通常能找到并觸摸放在白色桌子上的黑色物體,比如筆記本或訂書釘盒,不戴護目鏡他就看不見。他還能數到三個玻璃杯(見下面的視頻)。研究小組在5月24日的《Nature Medicine》雜志上報道說,當病人戴上一頂測量大腦活動的布滿電極的帽子時,信號顯示大腦的視覺皮層(大腦中與視覺有關的部分)有活動。
他還告訴研究人員,他的日常生活得到了改善。他說,戴上護目鏡,他可以更容易地找到車牌、電話、家具或門。
由于冠狀病毒大流行,迄今為止在試驗中接受治療的其他7名患者未能完成使用護目鏡的訓練。研究人員說,一些人接受了更大劑量的病毒載體,這可以幫助他們看到更詳細的東西,比如調整護目鏡——盡管這些改進都不能讓他們看到顏色。
荷蘭神經科學研究所的神經科學家Pieter Roelfsema說:“能在人類身上起作用真是太棒了。”
目前,對這類患者唯一批準的治療方法是安裝在眼鏡上的攝像頭,發送信號到植入眼睛的電極上。它可以改善光感知,讓一些人看到形狀,但它需要手術。Roelfsema的實驗室正在開發一種幫助猴子看到字母的大腦植入物,但他指出,這將比眼部注射“更具侵入性”。
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