最新消息：首個兒童專屬器官移植免疫抑制劑上市

兒童器官移植是治療兒童先天性或終末期肝腎疾病的有效手段，隨著器官移植領域的發展，我國兒童肝腎移植手術量不斷增加。由于多數器官移植患者術后都會產生免疫排斥反應，個體化免疫排斥治療是影響患者生存率以及器官長期穩定的重要因素之一，特別是個體化、精細化的免疫抑制治療對于提升患兒預后尤為重要，而專門針對兒童器官移植的抗排斥治療藥物長期以來在國內一直是空白。

統計數據顯示，2018年我國兒童肝移植全年數量首次突破1000例，2019年我國兒童腎移植全年例數達到347例，僅次于美國居世界第二，中國已經成為世界主要的兒童器官移植國家之一。2020年8月，國家藥品監督管理局正式批準我國首個兒童專屬器官移植免疫抑制劑愛爾可復（他克莫司顆粒），用于預防兒童肝臟或腎臟移植術后的移植物排斥反應，治療兒童肝臟或腎臟移植術后應用其他免疫抑制藥物無法控制的移植物排斥反應。目前愛爾可復已在全球35個國家獲批上市。

在5月29日上海舉辦的“精準有愛•傳遞希望”愛爾可復中國上市會上，中華醫學會器官移植學分會兒童器官移植學組組長、上海交通大學醫學院附屬仁濟醫院院長兼肝臟外科主任夏強教授表示：“我國兒童器官移植數量逐年增加，愛爾可復的上市是精準治療理念的又一次推進，將為兒童器官移植患兒帶來精細化的治療和管理，實現長期存活。”

中華醫學會器官移植學分會候任主任委員、西安交通大學第一附屬醫院腎臟病醫院院長薛武軍教授表示：“器官移植免疫排斥反應是導致移植效果不佳的重要原因之一，在移植早期和移植后的維持階段精細化與個體化的優化免疫抑制方案，對于改善患者長期預后，提升生存率至關重要。”

免疫抑制劑的藥物劑量或血藥濃度是影響藥物療效的關鍵因素，其微小變化即可引起相關嚴重不良反應或導致治療失敗。夏強教授強調：“在肝移植手術術后管理上兒童免疫抑制劑的應用與成人明顯不同，不能單純按照小體重的成人來對待。”最新上市的愛爾可復在劑型、規格上均采用了專門針對兒童用藥特點的設計，便于患兒根據體重準確調節用藥劑量，確保患兒的血藥濃度穩定在目標濃度，有效減少排斥反應和副作用的發生，實現了精準用藥，提高了用藥依從性，進而幫助患兒實現長期獲益，填補了國內兒童器官移植臨床治療的空白。