朗信生物眼科AAV基因療法（LX101）國內臨床獲CDE受理

今日，據CDE官網顯示，上海朗信啟昇（朗信生物）生物制藥有限公司自主研發的AAV2-RPE65基因治療制劑LX101眼用注射液的臨床試驗申請，已獲國家藥品監督管理局藥品審評中心（CDE）受理（受理號：CXSL2200048）。

先天性黑朦LCA是一類發生最早、最嚴重的遺傳性視網膜病變, 大多數LCA患者在嬰兒期或兒童期開始出現嚴重視力障礙，并且由于進行性視網膜變性，在30-40歲時徹底失明。

LCA目前尚無有效方法治療，直到近些年來基因治療領域的快速發展，這種嚴重視網膜遺傳病才有了可用的治療方法。

2017年FDA批準的第一個基因療法Luxturna就是用于治療由RPE65雙等位基因突變引起的Leber先天性黑朦癥2型（LCA2）。并且該療法于2018年11月獲得EMA批準。而在國內，LX101眼用注射液是國內遞交的首個先天性黑蒙基因治療新藥臨床試驗申請。

● 2021年6月，上海朗信生物啟動了研究者發起的中國首項針對LCA的基因治療臨床研究，評估單次視網膜下腔注射LX101眼用注射液治療特定類型先天性黑矇的總體安全性和療效。6月24日在上海市第一人民醫院眼科中心成功完成首例患者治療。

● 2021年9月16日，LX101完成了首位LCA患者的視網膜下注射。經過生物工程改造后，LX101帶著目的基因片段進入由于基因突變而影響功能的細胞，在其中進行功能修復。

● 2021年12月，根據公開信息顯示：LX101表現出良好的安全性，且已在多位患者中見到視力提高的療效。公司表示2022年將有更多的患者納入臨床試驗中。

● 2022年1月26日，LX101眼用注射液的臨床試驗申請獲CDE受理。

國內外研究顯示出，AAV基因療法對于視網膜和中樞神經系統其他部位的罕見、顯性遺傳性疾病具有治療潛力。而這次LX101眼用注射液在國內獲得CDE受理也意味著，國內自主研發基因治療眼科新藥步入了“轉化快車道”，在給遺傳性眼病盲人帶來光明希望的同時，有望填補我國自主研發基因治療藥物在LCA領域的版圖。