極大進步，40年前開始失明，光遺傳學療法重獲光明！

　　2021 年 5 月 24 日，來自瑞士巴塞爾大學的 Botond Roska 教授聯合匹茲堡大學 José-Alain Sahel 教授在 Nature Medicine 發表了題為 Partial recovery of visual function in a blind patient after optogenetic therapy 的臨床研究 [1]， 報道了他們如何利用光遺傳技術，讓一名已經失明四十年的視網膜色素變性 (retinitis pigmentosa, RP) 患者重新獲得了部分視覺功能，為視網膜色素變性的治療翻開了新的篇章。

　　研究內容：

　　作為一種遺傳性眼科疾病，視網膜色素變性（RP）在全球范圍內影響著兩百萬人。患者一般會在童年時發病，病情會隨著年齡的增長逐漸惡化，最終可導致失明。

　　為了解決這個問題，并為其他眼部病變開拓新的治療思路。研究團隊于 2017 年開始了一項名為 PIONEER 的開放標簽 1/2a 期臨床試驗，旨在使用一種光遺傳學與光刺激護目鏡聯合療法治療 RP。

　　入組人員中，有一位 58 歲的 RP 患者，在接受光遺傳療法之前，他的一側眼睛已看不清任何物體。作為光遺傳治療的一部分，研究人員向雙眼中視力更糟糕的一只注射了搭載有感光蛋白 ChrimsonR 的腺病毒相關載體，并使其帶上了能夠將真實視覺世界中圖像轉換為 ChrimsonR 能夠感受的 590nm 琥珀色光的護目鏡。當 ChrimsonR 接收到護目鏡傳遞而來的琥珀色光時，就能將實時的視覺信號傳遞到視網膜。