（1） 雄激素：大劑量雄激素可以刺激骨髓造血，為治療慢性再障首選藥物，其發生療效時間常在服藥2-3月后。目前常用的品種及劑量如下，可任選一種。
丙酸睪丸酮 50～100mg/d，肌內注射，6月以上；司坦唑（康力龍）2～4mg，每天3次，1～2年；大力補（17-去氫甲基睪丸酮）15～30mg/d，6月以上；安雄40～80mg，每天3次；達那唑0.4～0.8/d，6月以上。
合成雄激素的副作用主要是肝損害和水鈉潴留，兒童則有骨骼成熟加速，須和腎上腺皮質激素合用。通常康力龍等口服藥物的肝毒性較丙睪大，而雄性化作用較后者輕。雄激素副作用為可逆性，隨藥物減量或停用可減輕和消失，未發現有晚期并發癥。
（2）免疫抑制劑 可能通過細胞毒性免疫抑制作用，去除抑制性T淋巴細胞抑制骨髓造血的作用及通過免疫刺激促進生長因子的合成釋放，促進造血干細胞增殖。其已成為再障尤其急性再障的主要治療措施之一。應用時需要注意保護性隔離和支持療法。
1）抗淋巴細胞球蛋白（ALG）或抗胸腺細胞球蛋白（ATG）：目前是一些不適合作造血干細胞移植治療的急性再障患者的主要治療措施。兔ALG（或ATG）5～10mg/(kgod)，豬ALG（或ATG）15～20mg/(kgod)，馬ALG（或ATG）5～40mg/(kgod)，加氫化可的松100～200mg，摻入生理鹽水或5%葡萄糖500ml，靜脈滴注，療程4～10天。無明顯療效或復發病人可使用第二療程，但須更換另外動物的制劑。ALG/ATG治療的副作用有血小板減少引起的出血加重，過敏反應和血清病。血小板減少應及時輸注血小板懸液。部分患者可能在數年后發生晚期并發癥，如PNH、MDS、AML等。
2）環孢素A（CSA）：通過調整再障失衡的T淋巴細胞亞群比例，抑制T細胞表達白細胞介素-2（IL-2）受體并抑制其生成IL-2和γ干擾素，從而促進造血干、祖細胞生長。一般劑量為3～10mg/(kgod)，分2～3次口服，或調整劑量使血濃度在200～400μg/L。至少用藥2個月，小劑量長期維持對減少復發有利。常見副作用有多毛，齒齦增生，乏力、震顫，高血壓及肝腎功能損害。及時減量或停用可減輕和消除上述反應。
3）大劑量甲潑尼龍（HD-MP）：20～30mg/(kgod)，共3天，以后每隔4天減半量直至1mg/(kgod)，30天后根據病情決定維持量。副作用主要為誘發或加重感染，引起骨質疏松或股骨頭無菌性壞死，激發或加重糖尿病和消化道潰瘍、高血壓、低血鉀。
4）大劑量環磷酰胺（HD-CTX）：45mg/(kgod)，靜脈輸注，共4日。大量輸液和合并使用美斯鈉（巰乙磺酸鈉，Mesna），可預防出血性膀胱炎。用藥后中性粒細胞和血小板較低，需注意輸注血小板及預防感染。 （3）造血干細胞移植 對于年齡小于45歲，尤其是小于25歲的年青急性再障病人。如有HLA匹配的相關供髓者，應積極爭取做干細胞移植。做前應盡量避免輸血，必須輸血時，血制品要經過20～40Gy（2000～4000rad）照射，輸血次數要少于20次。
（4）中醫中藥：多用補腎中藥，再根據出血發熱而加減。五期療法創始人認為，骨髓移植、脾切除等只能控制和維持再障的病情，而不能根治；血細胞的生成主要是依靠五臟六腑吸收食物的精華而生成；中醫藥可以減少和代替激素及輸血，最終治愈再障。
（5）造血細胞生長因子 粒-單系集落刺激因子（GM-CSF）或粒系集落刺激因子（G-CSF），150～300μg/d，皮下注射，每天1～2次。長期使用（6個月以上），可望得到造血功能恢復，常見副作用有發熱，皮疹，少見有骨痛，惡心，水腫。如血紅蛋白上升，需及時補充鐵劑。
（6）改善骨髓微環境藥物：此類藥物可能通過興奮神經、調節骨髓血流，改善骨髓微環境而發揮作用，常用于慢性再障。如一葉秋堿 8～24mg/d，肌內注射，6月以上，副作用有手足麻木，肌肉輕度震顫。硝酸士的寧 2～6mg/周，肌內注射，20天為一療程，休息數日，再開始用藥， 或每周肌注5天，休息2天，周而復始。注射劑量為每天1、2、3、3、4mg逐日增加劑量。療程1月至16月。有肝腎功能不全、高血壓、癲癇、甲狀腺功能亢進癥病史者忌用。
（7）脾切除：用于慢性再障，有效率50%左右。部分患者切脾后血象改善不多，但術后出血癥狀減輕或消失。手術適應證：髂骨骨髓增生活躍，紅系增生活躍，網織紅細胞>2%；出血較重，各種內科治療方法失敗且危及生命時，手術的死亡率<4%。
（8）聯合用藥：應用不同作用機制的藥物，能產生協同作用，不但可相應減少一些藥物劑量，減輕毒副作用，而且有助于提高療效。急性再障常見的聯合方法有ALG/ATG（通常合并使用常規劑量甲潑尼龍）加環孢素A加雄激素，或ALG/ATG加環孢素A加造血細胞生長因子。對慢性再障，多采用環孢素A加雄激素或SSLP方案（康力龍6～12mg/d；一葉秋堿8～16mg/d，肌肉注射；左旋咪唑150mg/d，每周連服3天；強的松30mg/d，服4天停3天；連續應用6個月以上）。