治療帕金森病基因療法收獲積極早期成果

　　3月12日，Axovant公司宣布其在研基因療法在一項治療帕金森病的2期臨床試驗中取得了積極的早期數據。該療法的安全性與耐受性得到了驗證，且改善了患者的運動能力評分。

　　帕金森病是最常見的神經退行性疾病之一，患者大腦中的特定神經元會逐漸死亡，導致多巴胺產量不足，從而影響患者的運動能力，使其肌肉出現僵硬和震顫。目前，左旋多巴是治療帕金森病最有效的藥物之一，但長期使用這款藥物，會導致患者出現運動能力的波動。這種波動分為兩個階段：在“ON”期，患者的運動能力能保持正常水平。而在“OFF”期，他們的運動能力會出現明顯下降，甚至難以行走。據估計，美國大約有40%的患者會經歷“OFF”期。因此，這些患者需要全新的治療方案，對他們的病情進行控制。

　　本次研究中，一項名為“AXO-Lenti-PD”的基因療法讓患者們看到了希望。使用慢病毒載體，這款基因療法能將一系列關鍵的酶遞送進患者體內，輔助生成多巴胺。理論上說，它有望重塑大腦中的多巴胺水平，從而緩解病情。研究人員們期望通過簡單的一次治療，它就可以為患者帶來多年的治療效果。

　　在一項名為SUNRISE-PD的2期臨床試驗中，研究人員們評估了這款基因療法的治療潛力，并分析了最早接受治療的2名晚期帕金森病患者在治療后3個月的數據。在療效方面，研究人員們使用的是“統一帕金森病評定量表”（UPDRS）第三部分的評分，它常被醫生用來評估運動能力。分析表明，在去除其他療法（如左旋多巴）的影響時，處于“OFF”期的患者，其運動能力都得到了改善。相較基線，他們的改善幅度平均達42%。在其他的一些指標上，研究人員們也觀察到了可喜的效果。

　　Axovant的新聞稿指出，這些結果表明相較之前公布的最高劑量的試驗結果（注：ProSavin試驗），最低劑量的AXO-Lenti-PD基因療法在3個月時可能有更好的治療效果。基于這些積極的數據，研究人員們計劃繼續推進該基因療法的研究，并有望在今年第二季度正式開展。

　　“這些早期的數據表明AXO-Lenti-PD有潛力為晚期帕金森病患者帶來顯著的運動能力改善。AXO-Lenti-PD的作用機制是將內源多巴胺生物合成所需的所有3個酶遞送進體內。之前ProSavin的試驗告訴我們，這有望改善‘OFF’的癥狀。而我們取得的結果也的確非常令人振奮，”本研究的負責人之一Roger Barker博士說道：“我期待這一項目能轉化為帕金森病的創新療法。”