國外已有酶替代治療藥物上市，重組人α-葡萄糖苷酶制劑，Myozyme（alglucosidase alfa）用于主要用于嬰兒和兒童患者。Lumizyme 用于8歲及8歲以上晚發型Pompe病患者的治療。可采用的輔助治療包括，以肝臟受累為主、空腹低血糖的患者可給予生玉米淀粉治療，通過控制血糖水平二改善體內其他代銷異常和延續并發癥的發生；以肌肉受累為主的患者，要避免劇烈或長期運動從而減少嚴重肌無力和肌肉溶解的發生；高蛋白飲食對某些患者有幫助；呼吸衰竭的病人在緩慢的發病過程中并不一定會出現明顯的氣促、呼吸困難的情況，導致這個問題容易被忽略，長期缺氧而不自知，定期做呼吸功能檢查，有衰退的跡象就要開始使用氧氣機或者無創呼吸機（戴面罩，有壓力調節，幫助通氣），可自行購買在家使用（網上有賣），盡可能穩定病情，延長惡化時間，不要等到需要插管使用有創呼吸機了才重視，發展到這時已經難以脫機，以后需靠呼吸機為生；康復理療可改善肌力等。