今天講的是兩個小朋友的故事——David & Emily。他們都曾身患重疾，分別是罕見病重癥綜合性免疫缺陷（SCID）和急性淋巴細胞白血病（ALL），并且都使用了領域內最前沿的治療方案：不完全匹配的骨髓移植和CAR-T免疫療法，受到了許多民眾關注，可謂是兩個疾病領域內的“童星”。
盡管David在手術后因為病毒引起的癌癥不幸去世，但他的案例極大的推動了美國對該疾病的研究；而Emily的免疫治療則取得了成功，今年她已經4-Years Cancer Free了！
David是個70后，他過世的時候還不滿13周歲，出生時就患有SCID，身體無法制造B細胞和T細胞，由于這兩種細胞都是免疫系統對疾病產生反應的重要成分，所以只要輕微感染就會生病。
David生活的泡泡
六歲時，NASA特地為David設計了泡泡服裝，他得以第一次與外面的世界接觸
David的哥哥因為SCID離世，David有一半的幾率會患上SCID，他出生20秒后即被安置在塑料隔離泡泡里，與各種病原體相隔離，經過檢查后還是不幸患有此病。后來NASA工程師特地為他設計了污染隔離中心，當然也是泡泡，故而大家都稱呼David為泡泡男孩，一檔電視節目專門跟蹤報道（The Boy in the Plastic Bubble），也因為David，SCID和其他罕見病才逐漸被世人了解和重視。
SCID的基因療法
David雖然去世，但他的生命為醫療科學提供了寶貴的價值。人們努力戰勝SCID的腳步并沒有停止：
親屬間HLA(人類白血球抗原)相合的干細胞移植技術成熟；非親屬間HLA相合的干細胞移植或親屬間HLA不相合的干細胞移植也可以實現，則須特別注意術前準備工作及術后排斥GVHD的問題。
1990年，NIH實現了世界上第一例成功的基因療法案例，治療了一個與SCID患有相似疾病（adenosine deaminase,腺苷脫氨酶缺乏癥，ADA-SCID）的小女孩Ashanthi de Silva，通過基因療法，Silva的免疫系統功能恢復到正常人的40%。
2000年，英國和法國的研究團隊嘗試直接修復兒童骨髓中的SCID突變，一旦成功，患者就能獲得永久性修復。并使用此手段治療了25名SCID兒童。
目前，SCID的患病嬰兒中75%-90%以上都可以存活。
德州兒童醫院過敏與免疫中心在他去世后不久成立了致力于免疫缺陷疾病的研究、診斷與治療的David中心。
Emily增強了大眾對免疫治療的信心
在免疫療法誕生前，對付癌癥主要靠：手術、化療、放療的聯合或者交替使用。手術對付良性腫瘤還好，對付已經轉移的惡性腫瘤則很可能切不干凈要隨時做好腫瘤復發的心理準備，而放化療都是“你死我亡”的存在，癌細胞殺了不少，患者自身機能也受到了損害。免疫治療的出現，似乎可以改變這種狀況，而Emily Whitehead成功治愈的奇跡，使免疫治療收獲了不少人心。
當時，Emily Whitehead 的父母抱著死馬當活馬醫的態度找到了細胞治療領域大牛Carl June，彼時June剛發表了重量級的研究，4-1BB CAR 細胞針對 3 例白血病患者開展的臨床試驗取得了巨大的反響。
June 給Emily使用了CAR-T療法，這種方法雖然在實體癌組織上的進展不盡人意，卻在血癌和淋巴癌上的治療效果非常好。CAR-T療法全稱是嵌合型抗原受體轉基因T細胞（Chimeric Antigen Receptor T-Cell， CAR-T）免疫治療方法，可以特異性地識別腫瘤相關抗原，最終達到治愈腫瘤的目的。
CAR-T的不完美
CAR-T療法有一個巨大的臨床風險：細胞因子釋放綜合征，俗稱為細胞因子風暴。因為T細胞在殺死比如細菌病毒等其它細胞時會釋放很多細胞因子，激活更多的免疫細胞來一起對抗這些病原體，然而這臨床上就是炎癥反應。
由于CAR-T殺癌細胞實在是太快太有效了，于是在瞬間在局部產生超大量的細胞因子，引起驚人的免疫反應。比如Emily 在治療后，體內大量的 T 細胞分泌了超量的白介素 6，直接令她處于危險境地，好在醫生及時使用了白介素 6 抑制劑，把 Emily成功拉了回來，并幸福成長到現在。所以CAR-T療法的重中之重是嚴密監護病人的身體反應。
David和Emily，盡管結局有所不同，但都對醫學的進步做出了巨大的貢獻，現在臨床上對各種罕見病和免疫治療的經驗已經豐富了很多，希望未來更多的患者能夠健康的生存下去。