淀粉樣變性是由多種原因造成的淀粉樣物在體內各臟器細胞間的沉積,致使受累臟器功能逐漸衰竭的一種臨床綜合征。包括一組疾病。組織內有淀粉樣物質沉著稱為淀粉樣變性,也稱淀粉樣物質沉著癥。淀粉樣物質是蛋白樣物質,由于遇碘時,可被染成棕褐色,再加硫酸后呈藍色,與淀粉遇碘時的反應相似,故稱之為淀粉樣變性。淀粉樣變性為大量的各種可溶性纖維可溶性蛋白(淀粉樣)組織而損傷正常的組織功能。
Alnylam制藥公司是RNAi療法開發領域的領軍企業,該公司藥物Onpattro(patisiran)于2018年8月獲美國和歐盟批準,用于遺傳性ATTR(hATTR)淀粉樣變性成人患者第1階段或第......
RNAi療法開發領域的領軍企業Alnylam制藥公司近日在日本熊本舉行的第16屆淀粉樣變性國際研討會(ISA)上公布了RNAi藥物patisiran治療遺傳性ATTR(hATTR)淀粉樣變性的III期......