潛在肌無力新藥Catalyst公布臨床3期結果

　　 Catalyst Pharmaceuticals是一家生物制藥公司。該公司致力于為極少見的衰弱性、慢性神經肌肉和神經系統疾病患者開發創新療法。該公司今天宣布了CMS-001（一個臨床三期研究）的最佳結果。這項研究主要評估了磷酸氨苯吡啶對2歲及以上的成人和兒童的基因確診先天性肌無力綜合征（CMS）的療效。該公司的主要產品Firdapse?（磷酸氨苯吡啶）目前已被批準用于治療成人的蘭伯特-伊頓肌無力綜合癥（LEMS），并且正在研究將磷酸氨苯吡啶用于治療CMS和其他神經肌肉和神經疾病。

　　 CMS-001是有史以來首次在基因確認的CMS患者中進行的雙盲、安慰劑對照的臨床試驗。在該試驗中，招募了20名受試者，并在2個周期內、2個治療交叉研究中隨機分配了16個受試者，以評估Firdapse在被診斷為CMS遺傳亞型的患者（2歲及以上）中的療效和安全性。盡管在某些患者亞組中觀察到了個體患者的改善，但該試驗未在所有測試亞型中均達到受試者總體印象的主要終點（SGI）或肌肉功能測量的次要終點（MFM）。由于CMS的稀有性，該試驗耗時近4年。

　　 Catalyst計劃在今年年底之前與FDA會面，以討論該臨床試驗的結果，以及尋求批準Firdapse用于對癥治療某些CMS基因亞型的對癥治療的潛在途徑。在這之后，Catalyst將提供有關此潛在指示的計劃的未來更新。

　　 該公司還報告說，它仍有望在今年年底之前完成Firdapse在抗MuSK抗體陽性重癥肌無力（MuSK-MG）患者中的臨床試驗，將在2020年上半年報告臨床試驗的主要數據。該公司還希望在2020年上半年報告SMA 3型概念驗證研究的主要結果。這兩種疾病的患者人群均比CMS更為均勻，因此不應存在在治療先天肌無力患者中不同基因亞型有不同反應的問題。