近日，百健多發性硬化藥物opicinumab研發過程遭遇重大挫折，未能達到一項重要的II期臨床試驗的主要終點。
多發性硬化癥是一種特殊的神經變性疾病，在患者機體中，免疫系統會攻擊保護神經纖維的髓磷脂，從而影響大腦和機體之間的信息傳遞，該疾病在全球影響著大約200萬人的健康。此前，百健的研發團隊認為opicinumab能夠有效修復多發性硬化造成的神經損傷，而不僅僅是阻止神經損傷這一過程。
Opicinumab（又稱為BIIB033），是靶向細胞因子LINGO-1的人源化抗體。LINGO-1是百健的研發團隊研究了十年以上的重要靶點，它是一種膜蛋白，能夠抑制髓鞘形成。而多發性硬化的患者正是由于髓鞘逐漸剝離而造成神經損傷，因此阻斷這一蛋白的功能對于維持髓鞘的正常形態和功能非常有利，進而能夠維持神經的功能，并與此同時等待新髓鞘的形成，達到治療多發性硬化的目的。
在這項名為SYNERGY的II期臨床試驗中，opicinumab未能顯著提高多發性硬化患者的生理和認知功能，也未能減緩疾病的進展或復發，對此百健表示，臨床試驗的結果非常復雜，對此還需要進一步分析，包括劑量反應等等。百健表示將不會放棄這一研發項目，但以目前的形勢看，是不會繼續進行III期臨床試驗了。百健的首席醫療官Alfred Sandrock表示，未來一段時間的研發重點是分析目前的數據，為下一步的研發提供經驗教訓。
除了多發性硬化之外，百健還在視神經炎中進行Opicinumab的研發，已經進行了臨床試驗，并且結果也不盡人意。去年一項名為RENEW的臨床試驗數據表明，盡管Opicinumab能夠提高患者的視神經功能，但是并未能提高患者的視力，與視力相關的標志也沒有增強。
該消息公布后，百健的股價立即有所下跌，并且對于百健多發性硬化的研發管線也產生了不小的沖擊。百健的Avonex、Plegridy和Tecfidera (dimethyl glutamate)銷售額均出現下降，這一研發管線亟需一劑強心針。