今日，百時美施貴寶（BMS）公司宣布，美國FDA已接受其靶向CD19抗原的CAR-T療法lisocabtagene maraleucel（liso-cel）的生物制品許可申請（BLA），治療復發/難治性（R/R）大B細胞淋巴瘤（LBCL）成人患者，包括彌漫性大B細胞淋巴瘤患者（DLBCL），這些患者至少接受過兩種前期療法。同時，FDA授予其優先審評資格，預計將于今年8月17日前做出回復。
彌漫性大B細胞淋巴瘤（DLBCL）是世界上最常見的惡性淋巴瘤，也是非霍奇金淋巴瘤（NHL）的侵襲性形式。DLBCL患者中有30％至40％在接受一線治療后沒有得到緩解，或疾病復發。無法接受一線治療并且不適合高劑量化療（HDC）和自體干細胞移植（ASCT）的患者預后很差，他們迫切需要更多的治療選擇。
Liso-cel是一款靶向CD19抗原的自體CAR-T療法。它已經獲得美國FDA授予的突破性療法認定和再生醫學先進療法認定（RMAT）。這款療法的獨特之處在于CAR-T療法中CD8陽性和CD4陽性T細胞的比例得到控制，從而可以更好地控制細胞療法的毒副作用。
這一申請是基于liso-cel在名為TRANSCEND NHL 001臨床試驗中的療效和安全性數據。新聞稿指出，該試驗是目前支持BLA遞交的靶向CD19抗原CAR-T療法的最大型研究。該試驗結果表明，在可評估的256名患者中，患者的總緩解率（ORR）達到73%，其中53%的患者達到完全緩解（CR）。
Liso-cel的療效數據（圖片來源：BMS官網）
在安全性方面，這款CAR-T療法產生的嚴重（3級以上）細胞因子釋放綜合征（CRS）只在2%的患者中出現，且只有10%的患者出現3級以上嚴重神經毒性。
Liso-cel的安全性數據（圖片來源：BMS官網）
“對于大B細胞淋巴瘤患者，尤其那些復發或難治性的患者來說，他們目前迫切需要其他療法的出現，”百時美施貴寶細胞療法高級副總裁Stanley Frankel醫學博士說：“基于TRANSCEND NHL 001試驗的數據，liso-cel有潛力為那些接受初始療法治療后無緩解，或疾病已復發的患者擴大治療選擇。FDA接受該申請并授予其優先審評資格是改善這些患者治療過程的重要一步。“
9月3日，華中科技大學同濟醫學院附屬同濟醫院神經內科田代實教授團隊開展的“慢病毒載體介導體內生成CD19CAR-T細胞治療神經系統自身免疫性疾病”Ⅰ期臨床研究，在國際醫學期刊《新英格蘭醫學雜志》發表。......
近日，上海交通大學醫學院附屬仁濟醫院（以下簡稱仁濟醫院）腫瘤科主任肖秀英團隊完成2例實體瘤CAR-T細胞采集工作，標志著實體瘤細胞治療技術在該院實現規范化臨床落地。未來，符合治療指征的晚期胃癌患者，可......
近年來，迅速發展的CAR-T細胞療法已改變多種血液腫瘤的治療格局，但面對占全部癌癥約85%的實體瘤，這一療法卻收效甚微。據最新一期《科學》雜志報道，美國哥倫比亞大學研究團隊開發出一種靈敏度更高的新型細......
近日，青島星賽生物科技有限公司（以下簡稱“星賽生物”）宣布完成近億元人民幣新一輪融資。本輪融資由中科育成投資、浙商資本、山東財金資本共同投資，凱乘資本擔任獨家財務顧問。本輪融資將圍繞“技術深度融合、智......
2024年冬天，37歲比利時人Alex被母親帶到華中科技大學同濟醫學院附屬同濟醫院。四年前，他被診斷為復發-緩解型多發性硬化癥——一種神經系統自身免疫性疾病。一年后病情惡化，行走如“螃蟹”，短程拄杖、......
雖然嵌合抗原受體T細胞（CAR-T）療法已徹底改變白血病等血癌的治療格局，但一直難以攻克實體瘤。英國帝國理工學院與美國華盛頓大學等機構合作，在23日出版的《自然·生物醫學工程》雜志發表最新研究稱，他們......
提起系統性紅斑狼瘡，很多人感到恐懼。近日，一項由中國團隊主導的突破性臨床研究成果在《新英格蘭醫學雜志》上發表，迅速引起廣泛關注。該研究首次在國際上明確了利用體內CAR-T療法，治療系統性紅斑狼瘡的可行......
美國賓夕法尼亞大學佩雷爾曼醫學院與紐約大學坦登工程學院聯合開發出一種微型實驗室設備——“白血病芯片”，距離人們實現白血病及其他癌癥的精準治療又近了一步。該成果發表于最新一期《自然·生物醫學工程》，標志......
近日，27歲的小于（化名）又一次來到上海交通大學醫學院附屬仁濟醫院（以下簡稱仁濟醫院），進行第104周隨訪。故事的起點，要回到兩年前。當時，仁濟醫院風濕科主任葉霜、主任醫師扶瓊團隊啟動了CD19/BC......
半年前，73歲的周強（化名）因反復頭暈、乏力、心悸前往多家醫院就診，但始終未得到明確診斷。后來，即便是被暨南大學附屬第一醫院確診為邊緣區淋巴瘤（MZL）四期，他依然覺得“醫生沒有看明白”，治療依從性并......