盤點國內5家基因療法初創公司

　　基因治療正在開始成為人類戰勝疾病的利器，潛力巨大。隨著美國幾款基因療法的上市，全球基因療法不斷取得突破，國內也正在涌現一批聚焦基因療法的創新公司。有不完全統計數據稱，目前中國涉及病毒轉載和基因編輯的企業有20多家，但大多數以技術支持和服務為主，真正開發基因療法的創業者還很少。本文僅盤點幾家頗受關注的基因療法初創公司。

　　1.博雅輯因

　　博雅輯因成立于2015年，目前總部設在北京，并在廣州及美國劍橋擁有分公司。該公司已經圍繞基因編輯技術、T細胞及干細胞工藝、以及高通量遺傳篩選等平臺積累了十余項ZL技術。從其官網資料來看，其該公司的技術平臺包括T細胞基因編輯治療平臺、HSC基因編輯治療平臺、遞送系統、HTS平臺、細胞庫、指控系統以及正在開發的基因編輯底層技術平臺。

　　博雅輯因的科研團隊來自于北京大學、斯坦福大學、康奈爾大學等多所知名院校，擁有基因組編輯技術、高通量篩選和疾病研究相關的豐富經驗。其創始人及首席科學顧問魏文勝博士是基因編輯技術領軍人物。今年8月博雅輯因引入首任CEO魏東博士，他曾領導過十余個新藥研發項目，經歷了從靶點尋找、方案設計到IND，臨床開發、以及藥品注冊的全過程。

　　博雅輯因的基因編輯療法分為體外及體內兩類。基于CRISPR基因編輯療法，其進展最快的項目是用于治療β地中海貧血的ET-01項目，該療法原理是通過提高患者胎兒血紅蛋白水平彌補正常β血紅蛋白的不足。研究表明，ET-01相對于傳統療法更加安全且適應性更廣，因原材料取自患者自體細胞，患者可不再因為配型難而失去被治愈的機會。該項目有望率先在2019年進入臨床階段。

　　博雅輯因早前被生物技術頂級期刊《Nature Biotechnology》評為2017受資本青睞的技術密集型初創企業。2018年8月，該公司宣布完成億元級Pre-B輪融資，由禮來亞洲基金領投、華蓋資本跟投。2016年，該公司曾完成1000萬美金A輪融資，IDG資本、中經合等投資。

　　2.奧源和力生物

　　北京奧源和力生物技術有限公司成立于2005年，由李秉珅博士創立，致力于以單純皰疹病毒為載體的基因治療創新藥物的開發。

　　公司獨立開發并擁有自主知識產權的基因治療新藥OrienX010是一種經重組減毒的復制型I型單純皰疹病毒（Type I Herpes Simplex Virus， HSV-1）溶瘤性載體，用于惡性實體瘤的基因治療，已經完成I期臨床試驗，用于惡性腫瘤的治療。奧源生物已經建立了擁有自主知識產權的載體平臺——HSV-1載體平臺。基于該平臺技術，公司在開發針對腫瘤、遺傳病、免疫系統及神經系統疾病的有效基因治療藥物的同時，還能為藥企及科研單位提供技術服務。

　　2017年4月初，奧源生物已經獲得由云峰基金重磅投資的新一輪融資。

　　3.上海希元生物

　　希元生物成立于2005年，由劉新垣院士創辦，任公司董事長。劉新垣院士是中國科學院院士，還擔任浙江理工大學新元醫學與生物技術研究所所長，浙江省基因治療研究中心主任等職位。

　　希元生物主要從事癌癥的靶向生物治療藥物的研發。公司的 “癌癥的靶向基因―病毒治療(Cancer Targeting Gene-Viro-Therapy，CTGVT)”策略，將抗癌基因加到溶瘤病毒中而成，其抗癌效果增加了數10到100倍，后又創建了“雙基因 CTGVT-DG”策略，可將移植性腫瘤完全移除或全部消滅。目前公司已成功開展了抗癌藥物“重組人腫瘤靶向基因-病毒（ZD55-IL-24）注射液”的臨床前研究， 同時正將對多個在研重要抗癌ZL產品進行臨床前期的研發。

　　2016年9月，希元生物曾獲得安科生物3000萬元的投資。

　　4.賽百諾

　　賽百諾公司是中國基因治療產業領域的開拓者。其自主研制開發的產品重組Adp53腺病毒注射液(今又生／Gcndicine)于2003年10月16日獲得CFDA頒發的新藥證書。

　　目前公司一方面圍繞“今又生”產品進行深度開發，包括“今又生”IV期臨床試驗、“今又生”Off-label-use臨床研究、“今又生”擴大適應癥臨床試驗、及“今又生”生產工藝優化和質量標準完善研究等。同時，開展新產品開發，自主設計的2個新產品項目“靜脈給藥型重組人p53腺病毒注射液”(ivAd-p53）和“雙基因重組溶瘤腺病毒注射液”(SBN-3)的研制開發，并引進了2個外部新產品項目“蛋白A免疫吸附系統”和“腺病毒多聚陽離子包被技術”。

　　5. 成都金唯科生物

　　2017年9月，四川大學生物治療國家重點實驗室與新尚集團聯合建立了基因治療藥物研發與規模生產平臺——成都金唯科生物科技有限公司。去年，其第一款基因治療藥物已投入第一批患者臨床試驗，目前已完成國內首批基因治療案例，且正有序推進中國多個新型基因治療藥物進入臨床研究與產品上市。

　　現任實驗室主任為中國科學院院士、原四川大學副校長魏于全教授，具有高級職稱的研究人員150多人，包括中科院院士1人，國家千人計劃特聘教授（包含青年千人計劃特聘教授）45人、教育部長江學者特聘教授15人、國家杰出青年基金獲得者22人。

　　基因療法治療遺傳類疾病具有劃時代的意義！隨著外部創新生態環境的不斷完善和企業內部運營管理的成熟，我們相信這一批基因療法探路者們會發展的越來越好。希望他們能盡快開發出安全有效的創新療法，惠及更多遺傳性疾病患者，為生命健康帶來新的希望。