2月28日,成都先導藥物開發有限公司總經理李進接到英國癌癥研究中心曼徹斯特研究所(CRT)的電話。CRT希望公開發布雙方剛剛簽訂的肺癌新藥項目轉讓協議,這讓一直低調行事的李進有些不適應,"其實我們已簽約20多個項目,最近跟我們接觸的企業就有10多家,簽一個合同對我們來說是很平常的事。"
但對CRT來說,這份合同意義非凡。作為一家全球知名的抗癌癥研發公司,CRT媒體負責人表示,"這是一個振奮人心的合同,我們新藥的研發周期將大大縮短。"
新藥研發周期長、投入大的重要原因之一,是需要一個很大的化合物庫來進行前期藥物篩選。傳統藥物篩選方法是將化合物一個個比對,獲得一個成為新藥的先導化合物,完成一次篩選至少得花幾個月,且投入大,包括研發失敗產生的沉沒成本在內,平均投入需2.6億美元,令很多企業望而卻步。這也成為中國藥品研發滯后的重要原因。
然而,新藥創制是醫藥產業轉型升級的方向。瞄準痛點,先導藥業通過建立化合物庫,為新藥研發提供"種子"。通過做一個擁有自主知識產權的"種子庫"平臺(DNA編碼化合物庫),該平臺基于多樣性的分子骨架及類藥性設計,能快速進行全庫篩選,得到具有類藥性的苗頭化合物,也就是"種子"。通過這種方式,可以實現整體篩選,不再一個一個比對。"這樣,篩選時間就能從幾個月縮短到幾天,大大降低研發成本。"
目前,采用DNA編碼化合物合成技術與相應篩選方法的公司,全世界只有幾家。其中,全球制藥巨頭葛蘭素史克通過收購獲得此項技術,但不對外提供服務。"實際上,全球為制藥企業提供專業的先導化合物篩選服務的規模化企業少之又少。"李進說。這意味著,四川已擁有世界級的先導化合物研發平臺和研發中心,為四川乃至全國藥企找到一條由產業鏈"底層"邁向"高端"的快速通道。
2016年底,先導的"種子庫"中已有超過60億種化合物,與世界各地的20多家研發企業、科研機構簽訂商業合同。該化合物庫是中國唯一、全球多樣性第一的巨型新藥"種子庫",可縮短新藥發現周期2-3年,成為新藥創制的新引擎。
引擎的作用在先導自己身上就將顯現。除銷售"種子"外,今年先導藥業還打算"孵化"新藥。"這個'種子庫'就是為支持原創新藥研發而成立的,現在'種子庫'到了一定規模,我們將延伸產業鏈。"李進說,公司已制定新藥研發項目計劃,今年有望啟動一個新藥研發項目。
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