硬皮病首種基因療法獲美FDA快速通道指定

　　9月5日，專注于皮膚和結締組織疾病細胞療法開發的生物公司Fibrocell Science公布稱，美國FDA已授予公司臨床開發階段候選藥物FCX-013用于中重度局限性硬皮病治療的快速通道認定。

　　中重度局限性硬皮病屬于一種慢性自身免疫性皮膚病，表現為過度產生細胞外基質，特別是膠原蛋白，導致皮膚和結締組織增厚。局限性硬皮病包括幾種亞型，可根據病變的深度和類型進行分類。其中重度類型包括任何影響功能或產生不適、緊張和疼痛癥狀的亞型疾病。目前局部硬皮病的治療方法包括全身或局部皮質類固醇(以炎癥為治療目標)、UVA光療和物理治療。解決皮膚和結締組織膠原過度積聚的治療方案很少。美國大約有9萬例中度到重度局限性硬皮病患者。

　　此前，美國FDA已授予FCX-013用于治療局限性硬皮病孤兒藥物稱號，并授予該藥物用于治療中至重度局限性硬皮病兒科罕見病資格認定。Fibrocell首席執行官John Maslowski表示：“獲得快速通道認定是推進FCX-013臨床開發的一個重要里程碑，很高興FDA將這一稱號授予FCX-013。我們相信FCX-013有可能成為治療局限性硬皮病皮損部位皮膚和軟組織過度膠原積聚的第一種基因療法，該療法可緩解這種疾病引起的嚴重疼痛和功能殘疾。”

　　此外，Fibrocell還在開發用于治療隱性營養不良性大皰性表皮松解癥(RDEB)的療法FCX-007，目前正在1/2期臨床試驗的2期階段進行評估。FCX-007和FCX-013均為Fibrocell與Precigen（合成生物制品公司Intrexon Corporation的全資子公司）合作開發的療法。

　　FCX-013是Fibrocell公司臨床階段基因療法候選產品，擬用于治療中、重度局限性硬皮病。該療法是一種使用慢病毒及基質金屬蛋白酶1(MMP-1)進行基因修飾的自體成纖維細胞，基質金屬蛋白酶1是一種負責分解膠原的蛋白。FCX-013采用了Precigen公司的ZL化RheoSwitch Therapeutic System（這是一種由口服化合物Veledimex激活的生物開關），用于控制局部硬皮病皮損部位的蛋白表達。FCX-013被設計用于在纖維病變部位皮下注射，轉基因成纖維細胞會產生MMP-1來分解過多的膠原堆積。Fibrocell已計劃在美國賓夕法尼亞州Exton的cGMP細胞制造工廠生產FCX-013。