肌萎縮側索硬化癥(ALS)是一種神經肌肉疾病,運動神經元退化,也稱為漸凍癥,其發病原因尚不清楚。美國約翰霍普金斯大學的研究人員發現, ALS患者體內參與脂肪代謝的炎癥化學物質水平較高。該項研究的成果近日發表在《Nature Neuroscience》上,題為Multi-omic analysis of selectively vulnerable motor neuron subtypes implicates altered lipid metabolism in ALS。
通過對人類多能干細胞誘導的脊髓運動神經元和眼運動神經元進行多組學比較分析,研究人員發現脂質代謝及其相關基因在ALS脊髓運動神經元中表達失衡。進一步研究發現,ALS患者體內的花生四烯酸水平顯著升高。花生四烯酸是一種控制身體炎癥反應的omega-6脂肪酸,它與阿爾茨海默氏癥和帕金森氏癥有關。花生四烯酸的藥理學水平降低能夠減少人類脊髓運動神經元和小鼠模型體內ALS的相關表型。
這些發現表明脂質代謝的調控途徑可能是治療ALS的潛在靶點。
多發性硬化癥是一種免疫系統異常攻擊中樞神經系統的慢性疾病,其病因長期被認為是遺傳與環境因素共同作用的結果。近日,中國科學技術大學科研團隊等,揭示了人群中常見病毒感染與多發性硬化癥發病之間的關鍵分子機制......
近日,上海交通大學醫學院附屬仁濟醫院風濕科主任醫師呂良敬團隊撰寫的案例研究刊登于《英國醫學雜志》的教學欄目“Endgames”。此案例聚焦毛細血管擴張的鑒別診斷,通過一例特殊病例的系統解析,為無皮膚硬......
美國西達賽奈醫學中心研究人員利用來自漸凍癥(肌萎縮側索硬化癥,ALS)患者的干細胞,創建出一種“芯片上的ALS”疾病模型,有望揭示這種神秘且致命疾病的成因,并推動開發出有效的治療方法。之前,研究人員已......
關于將RAG-17注射液納入《以患者為中心的罕見疾病藥物研發試點工作計劃(“關愛計劃”)》試點項目的通知依據《以患者為中心的罕見疾病藥物研發試點工作計劃(“關愛計劃”)申報指南》,現將RAG-17注射......
隨著運動神經元退化的進展,患有肌萎縮側索硬化癥(ALS)的患者可能會失去所有基于肌肉的交流途徑,最終他們可能會失去任何交流方式。雖然已經評估了肌肉控制仍然存在的交流,尚不清楚基于神經的交流是否仍然可能......
今年2月29日是第十七個國際罕見病日,目前世界范圍內已知的罕見病已經超過7000種,“漸凍癥”是其中一種。中國每年“漸凍癥”新發病人達到25000人。日前,中國新聞網《大醫生來了》欄目專訪北京大學第三......
系統性硬化癥,俗稱硬皮病,是一種嚴重影響皮膚和身體其他器官健康的自身免疫疾病。而所謂自身免疫病是指患者的免疫系統攻擊自身,導致炎癥和其他癥狀。硬皮病的主要癥狀為身體多處皮膚的增厚與緊繃,內臟產生炎癥以......
澳大利亞麥考瑞大學的神經研究人員表示,他們已經開發出一種單劑量基因藥物,可以阻止小鼠肌萎縮側索硬化癥(ALS)和額顳葉癡呆(FTD)的進展。該團隊認為,其方法甚至有可能扭轉致命疾病的一些影響,并認為它......
當地時間9月29日,美國食品藥品管理局(FDA)批準了由Amylyx制藥公司開發的藥物Relyvrio(苯丁酸鈉和牛磺酸二醇口服固定劑量配方,AMX0035)用于治療肌萎縮側索硬化癥(ALS,俗稱“漸......
肌萎縮側索硬化癥(ALS)是一種以隨意肌麻痹為主要臨床特征的損傷運動神經元為主的神經退行性疾病。ALS具有較強的異質性,因發病年齡、疾病進展速度以及癥狀出現的神經解剖部位而分成不同臨床亞型。既往ALS......