科技部發布《人類基因組編輯研究倫理指引》

　　2024 年 7 月 8 日，中華人民共和國科學技術部發布《人類基因組編輯研究倫理指引》，規范人類基因組編輯研究行為，促進人類基因組編輯研究健康發展。

　　《人類基因組編輯研究倫理指引》中提到的基本原則包括：

　　開展人類基因組編輯研究活動應尊重人的尊嚴，保障研究參與者的知情權、隱私權和自主決定權等基本權益。使用人胚（embryo）的研究應基于科學依據并符合倫理要求。

　　開展人類基因組編輯研究必須審慎評估人類基因組編輯技術的使用條件，充分考慮其研究應用的科學價值與社會價值，并重點關注潛在風險，特別是臨床研究時，應充分評估擬解決疾病的嚴重程度與潛在風險，在“行動優先” 與“防范優先” 兩類立場之間尋求恰當的平衡。

　　開展人類基因組編輯研究應堅持科學標準和專業規范，確保高質量的研究設計，有效的風險控制措施，全過程的風險監測，并接受恰當的監管。

　　開展人類基因組編輯研究旨在促進科學知識的增長，滿足公眾尚未被滿足的健康需求，促進社會公正和人群健康平等。應公平選擇研究參與者，制定科學合理的納入/排除標準，公平分配研究獲益與風險。研究成果應被公平分配，能夠惠及包括脆弱人群在內的相關群體。研究成果轉化應優先考慮醫療領域新技術的可及性和可負擔性，而不應僅由市場決定。

　　開展人類基因組編輯研究應公開透明，建立利益相關方和社會公眾的合理參與機制。在保護隱私和個人信息前提下，加強信息共享，客觀準確公開研究信息和研究成果，減少重復研究，提高研究質量。

　　一般要求包括：

　　人類基因組編輯研究應具備重要的科學價值與社會價值。臨床研究應僅限于以治療或預防為目的的醫學干預。禁止對研究參與者進行非醫療目的的基因組改變。

　　人類基因組編輯研究伴隨著難以評估的、長期的甚至不可逆的風險，應確保對研究參與者的安全和基本權益的考量重于對科學知識增長及對未來人類健康獲益的考量。

　　開展人類基因組編輯的研究人員應恪守科研規范，具備相應的專業能力和水平，經過專門的技能培訓和倫理培訓。研究團隊及相關研究機構應具備滿足研究要求的關鍵技術、研究條件和基礎設施等。

　　開展人類基因組編輯研究應獲得研究參與者明確、有效的知情同意。知情同意書的內容和知情同意的獲取過程應規范有效。如果研究過程中發現風險可能增加時，應再次獲取研究參與者明示的知情同意。研究參與者為無民事行為能力者，應獲得監護人的同意；研究參與者為限制民事行為能力者，應獲得監護人的同意，并獲得研究參與者的贊同。研究參與者可在任何階段無條件退出研究。

　　特殊要求包括：

　　對生殖細胞、受精卵或人胚進行基因組編輯研究時，嚴禁將編輯后的生殖細胞、受精卵或人胚用于妊娠及生育。

　　開展涉及體細胞、生殖細胞、受精卵以及體外人胚等基因組編輯研究時，樣本來源須合法合規，且應對使用這些樣本的必要性和不可替代性予以充分說明，人胚體外培養等的剩余生物材料處理應遵守國際國內公認的倫理準則和技術標準。

　　體細胞基因組編輯臨床研究的主要目的是治療或預防疾病。體細胞臨床研究應基于基礎研究證據，進行必要的動物實驗及臨床前體外實驗以獲得開展臨床研究所需的安全性、有效性循證。體細胞基因組編輯策略的使用，應有恰當的適應證，且必須與其他可替代治療方法，如小分子療法、生物制劑治療、其他基因治療等方法進行綜合比較，對其安全性、有效性、可及性和衛生經濟學等因素進行評估，充分論證體細胞基因組編輯臨床研究的科學性和合理性。臨床研究時，應特別關注是否有引起生殖細胞發生意外改變的證據。

　　涉及人胚和胎兒體細胞的基因組編輯研究，還須審慎考慮并評估可能造成可遺傳變異的風險，尤其是在人胚發育早期階段，避免可遺傳的基因組被編輯的風險。

　　人類生殖系基因組編輯包括引入自然界存在的變異、產生完全新的可能有益的遺傳改變等。由于這些基因改變將可能作為人類基因庫的一部分傳遞給未來世代，因此需要更深入的倫理考量，包括但不限于:

　　1）編輯錯誤（脫靶）、編輯不完整的風險；

　　2）難以預測的有害影響，這些影響可能源自于目的基因組被編輯的過程中，與其他基因和環境的交互作用以及產生新的基因變異等；

　　3）改變的基因一旦被引入人類，將難以消除，并且不會僅僅保持在某一個社群或國家；

　　4）對某些群體的永久性基因“增強”，可能會有損人的尊嚴，加劇社會的不平等；

　　5）生殖系基因組編輯的臨床研究，應特別考慮個體和未來世代存在攜帶變異基因的可能性；

　　6）使用生殖系基因組編輯技術對人類演化（evolution）/衍化（derivation）的影響。