科睿唯安最新發布！確定了2024年的13種備受關注藥物，開坦尼領銜中國市場

——科睿唯安2024年《備受關注的藥物》報告于1月8日正式發布

2024年的Clarivate?《備受關注的藥物》報告將聚焦于13種預計在2024年嶄露頭角的藥物，包括那些有望成為暢銷藥物的以及有潛力改變治療范式并滿足未滿足的患者需求的藥物。

科睿唯安還將探討塑造市場格局的關鍵話題，包括基因編輯和人工智能/機器學習導出的治療方法的崛起，通貨膨脹削減法對藥物創新的影響，生物類似藥市場的成熟以及現實世界數據如何促進臨床試驗。

導讀
1、2024年值得關注的藥物 Drugs to watch 2024

 根據Clarivate的數據和預測分析，有一打新興的治療藥物有潛力在未來五年內改變治療范式和/或成為暢銷藥物，他們是：

2、方法論 

在確定我們的2024年備受關注的藥物時，我們借鑒了160多位Clarivate分析師的專業知識，以及覆蓋數百種藥物、疾病和市場、涵蓋整個創新生命周期的11個綜合數據集。

《Drugs to watch?》展示了最近上市或可能在今年進入市場的藥物，預測它們在未來五年內將成為暢銷藥物和/或改變治療范式（暢銷藥物的定義是年銷售額達到普遍的10億美元里程碑）。

為了確定2024年的《Drugs to watch?》名單，我們汲取了來自160多位Clarivate分析師的專業知識，涵蓋了數百種疾病、藥物和市場，以及跨足研發和商業化生命周期的11個綜合數據集。

藥物選擇標準： 我們選擇了處于2期或3期臨床試驗中、預注冊或注冊階段的候選藥物，以及在2023年初已經上市的藥物進行分析，包括針對新適應癥上市的藥物，這些藥物可能對行業產生重大影響；在2023年之前上市的藥物被排除在外。 然后，我們篩選了具有2027年總銷售額達到10億美元或更多的藥物數據集。 接下來，Clarivate的專家根據預期的批準或上市日期、競爭格局、監管狀態、臨床試驗結果、市場動態和其他因素等因素，對每種藥物進行了手動評估，并添加了新型藥物，盡管可能不會達到暢銷藥物的水平，但它們有望成為治療領域的改革者。

基于這些標準，我們確定了2024年的13種備受關注的藥物。

3、要關注的主要趨勢 

全球制藥和生物制品市場的關鍵發展趨勢包括人工智能和基因療法的崛起，

生命科學行業已經駕馭住了COVID-19大流行，并在與肥胖和癌癥的斗爭中取得了進展。

現在，隨著許多關鍵專利即將在未來幾年到期，它們必須通過新一代創新治療方法來補充藥物研發管道。

新興技術如人工智能/機器學習、基因編輯和實際世界數據已經投入使用，以支持這些治療方法的開發。

基因編輯和AI/ML登場

隨著首個使用CRISPR-Cas9平臺設計的藥物獲批準，以及首個使用AI/ML設計的藥物候選進入2期臨床試驗，這些技術有望在2024年對創新產生影響。

IRA的影響

在美國法律可能大幅削減全球收入的情況下，制藥公司正忙于重新評估其市場進入和組合戰略。

生物類似藥市場熱度上升

隨著美國HUMIRA關鍵專利的到期以及adalimumab生物類似藥的涌入，下載報告以了解這些競爭對手的表現以及它們對價格的影響。

實際世界數據補充臨床試驗

下載報告以了解實際世界數據和實際世界證據如何越來越多地用于增強和加速臨床試驗的真實案例。

中國大陸備受關注的藥物*

中國大陸市場繼續迅速發展。Clarivate的專家已經確定了2024年中國大陸的七種備受關注的藥物，其中大多數集中在慢性疾病領域。

 正文（摘取）：

前言

新技術推動醫學突破

2024年被塑造成制藥行業的盛世與蕭條。在過去十年里，科學突破支撐的新療法正取得臨床成功，并為之前未滿足醫療需求的患者提供治療。與此同時，政府為控制醫療成本而采取的措施、持續的高資本成本以及全球地緣政治爭端等外部因素正在制約投資者對該行業的熱情。

在這份2024年版的《備受關注的藥物》報告中，我們突出了一些將對新藥的發現、研發和交付產生重大影響的趨勢，并重點關注了即將在未來幾年內取得重要里程碑的藥物和藥物候選物，它們將確立自己作為暢銷藥物或突破性藥物。

去年，我們列出了14種《備受關注的藥物》。其中，12種已獲批準并已上市或即將上市。可以說，去年名單中迄今為止最成功的藥物是Bristol Myers Squibb的SOTYKTU?，這是一種酪氨酸激酶2抑制劑，用于治療中重度銀屑病。公司報告顯示，它在2023年前九個月的銷售額為1.07億美元。Bristol Myers Squibb相信，已經有約10%的患者在計劃中，并計劃在2024年擴大表格覆蓋面。

一些創新藥物仍然面臨困難

近年來，吸引了很多媒體關注的一個領域是新型改變疾病進程的藥物來治療阿爾茨海默病。在2023年版的《備受關注的藥物》中，我們確定了兩種這樣的藥物，盡管它們走過了不同的道路。Eisai的靶向β淀粉樣蛋白的藥物LEQEMBI?首次通過加速路徑于2023年1月獲得批準，然后于2023年6月獲得全面批準。Eisai報道稱，患者接受率符合他們的預期，并預計在2024年將會上升。相比之下，Lilly的donanemab則表現不佳，其加速批準申請收到了美國食品和藥物管理局（FDA）的完全回復信(CRL)。盡管公司招募了正確數量的患者，但淀粉樣斑塊減少速度導致許多患者在僅僅六個月后停止了服用這種藥物。Lilly已經提交了一個傳統的批準申請，并預計FDA將在2024年初采取行動。

在2023年的名單中，我們還看到了雙特異性抗體和基因療法等下一代藥物的例子。我們關注的雙特異性抗體是強生公司的TECVAYLI?，這是一種首創的多發性骨髓瘤患者治療藥物。強生公司表示，該產品早期成功的表現讓他們感到鼓舞，并預計在2024年第一季度開始披露實際銷售額。另一方面，BioMarin的ROCTAVIAN?基因療法用于治療血友病A，銷售額在2023年第三季度僅為800萬美元，表現平平。然而，該公司表示，在2023年底之前，與德國和意大利當局的價格談判問題將得到解決。此外，在美國，BioMarin已經建立了一個賠償網絡，為在2024年實現有意義的銷售創造了條件。

新的醫學創新平臺正在嶄露頭角

這些例子展示了藥物上市可能會有多么具有挑戰性。然而，回顧我們2022年的選擇，我們可以看到銷售額如何迅速攀升至暢銷藥物的水平。我們《備受關注的藥物》2022年的明星表現者是Lilly的用于治療2型糖尿病的Mounjaro?。在2022年，該藥物的銷售額達到4.825億美元，但在2023年的前九個月內，這一數字已經飆升至29.6億美元，并且似乎還將進一步增長。其他大贏家包括羅氏的眼藥VABYSMO?，在2023年的前九個月實現了16億瑞士法郎的銷售額，并且隨著標簽上添加了新適應癥，它正在上升趨勢。同樣，艾美捷與阿斯利康聯合開發的治療嚴重哮喘的TEZSPIRE?在2022年實現了1.7億美元的銷售額，并在2023年的前九個月內增加至3.9億美元。值得關注的還有Alnylam? Pharmaceuticals的RNAi藥物AMVUTTRA?，已獲批準用于

治療成人遺傳性轉甲狀蛋白淀粉樣多神經病（hATTR）的多神經病。RNAi是下一代平臺之一，將在未來幾年塑造患者的治療方式。最初由承包制藥組織制造藥物的生產問題拖延，AMVUTTRA在2023年的前九個月實現了3.826億美元的銷售額，僅來自美國市場就有2.89億美元。然而，針對通貨膨脹削減法（IRA）的回應，Alnylam表示，它不會繼續進行治療斯塔爾加特病的AMVUTTRA的三期試驗，因為如果獲得批準，Alnylam將失去AMVUTTRA用于醫療保險價格談判的單一孤兒疾病豁免權。將在2024年實現重要概念驗證的新技術平臺包括CRISPR-Cas9基因編輯以及在藥物發現、臨床開發和商業上市中應用人工智能（AI）/機器學習（ML）工具。從長遠來看，后者的技術潛力巨大，有助于制藥企業降低成本并縮短創新周期，從而使更多創新藥物更快地送達患者。

Henry Levy

科睿唯安生命科學與醫療總裁

目錄

08 Aflibercept（高劑量）

14 Budesonide

20 Datopotamab deruxtecan

28 Efanesoctocog alfa

34 Ensifentrine

39 Exagamglogene autotemcel 和 Lovotibeglogene autotemcel

47 Mirikizumab

53 Niraparib + abiraterone

59 RSVpreF 和 RSVpreF3

67 Talquetamab

73 Zolbetuximab

79 中國大陸不斷增長的慢性疾病市場

82 關注的趨勢

83 人工智能/基因編輯

86 通貨膨脹削減法

88 Humira 和生物類似藥

90 實際世界數據

92 行業高管的主要觀點

正文（摘取）：

    國內制造的資產，有望在2029年之前達到傳統的10億美元暢銷藥物地位，或對中國大陸的患者產生重大影響。在市場計劃中包括中國大陸的方法可以擴展收入產生的機會，因為中國大陸擁有龐大的患者人口，對急性和慢性病癥的更好治療選擇有著迫切需求。今年選擇的大多數藥物都針對非傳染性疾病，這是“健康中國2030”倡議的重點。

中國大陸不斷增長的慢性疾病市場

詳情見全文附件：

XBU1235512441_Drugs-to-watch-2024_Report_v5.4-DIGITAL_AW.pdf