羅氏Gazyva(奧比妥珠單抗)獲美國FDA授予突破性藥物資格！

　　瑞士制藥巨頭羅氏（Roche）近日宣布，美國食品和藥物管理局（FDA）已授予Gazyva（obinutuzumab，奧比妥珠單抗）治療狼瘡性腎炎（lupus nephritis）成人患者的突破性藥物資格（BTD）。狼瘡性腎炎是由腎臟炎癥引起的系統性紅斑狼瘡的一種潛在的危及生命的表現，與晚期腎臟疾病或死亡的高風險相關。目前，還沒有獲美國FDA批準治療狼瘡性腎炎的療法

　　BTD是FDA在2012年創建的一個新藥評審通道，旨在加快開發及審查用于治療嚴重或威及生命的疾病并且有初步臨床證據表明該藥與現有治療藥物相比能夠實質性改善病情的新藥。獲得BTD的藥物，在研發時能得到包括FDA高層官員在內的更加密切的指導，保障在最短時間內為患者提供新的治療選擇。

　　此次BTD授予，基于II期NOBILITY（NCT05250652）的數據。該研究是一項隨機、雙盲、安慰劑對照、多中心II期研究，共入組126例成人患者，這些患者根據國際腎臟病學會/腎臟病理學會（ISN/RPS）狼瘡性腎炎分型標準（2003年）確定為III或IV型增生性狼瘡性腎炎。研究評估了Gazyva和安慰劑分別聯合標準護理方案（麥考酚酸酯[MMF]或麥考酚酸[MPA]，聯合皮質類固醇）的療效和安全性。研究中，患者被隨機分配在第1、15、168、182天接受Gazyva或安慰劑輸注。主要終點是治療第52周時達到方案定義的完全腎臟緩解（CRR）的患者比例。

　　結果顯示，該研究達到了主要終點：在治療第52周，當與標準護理方案（MMF或MPA，聯合皮質類固醇）聯合用藥時，與安慰劑組相比，Gazyva組有更高比例的患者達到CRR。此外，與安慰劑組相比，Gazyva組總體腎臟緩解（完全+部分腎臟緩解）和疾病活動的血清學標志物均表現出改善，達到了研究的關鍵次要終點。在數據分析時，研究中未觀察到Gazyva新的安全信號。該研究的全部結果將在未來的醫學會議上公布。

　　羅氏首席醫療官兼全球產品開發主管Sandra Horning博士表示：“狼瘡性腎炎是一種潛在危及生命的腎臟炎癥，最常見于女性，迫切需要新的治療方案。我們致力于開發Gazyva作為治療狼瘡性腎炎的潛在新療法，并計劃明年開始入組患者進行III期試驗。”

　　狼瘡性腎炎是指系統性紅斑狼瘡（SLE）合并雙腎不同病理類型的免疫性損害，同時伴有明顯腎臟損害臨床表現的一種疾病，其發病與免疫復合物形成、免疫細胞和細胞因子等免疫異常有關。狼瘡性腎炎是一種嚴重且可能危及生命的疾病，增生性狼瘡性腎炎是最嚴重的類型，與最高風險的終末期腎病和死亡相關。

　　據估計，美國有150萬狼瘡患者，大約70%病例為SLE。多達60%的SLE患者會患上狼瘡性腎炎，高達25%的患者出現終末期腎病。目前，還沒有能夠治愈狼瘡或狼瘡性腎炎的方法。

　　Gazyva是首個糖基化的II型抗CD20單克隆抗體，CD20是一種僅在特定類型的B細胞上發現的蛋白質。Gazyva被認為是通過直接攻擊目標細胞以及與機體免疫系統一起發揮作用。截至目前，Gazyva已獲批用于慢性淋巴細胞白血病（CLL）和濾泡性淋巴瘤（FL）患者的治療。

　　在美國，Gazyva由基因泰克與渤健共同開發，雙方正在評估Gazyva聯合其他已獲批準的藥物或實驗性藥物，治療一系列血液系統惡性腫瘤。