羅氏Perjeta成為FDA批準的首個新輔助療法

　　羅氏(Roche)10月1日宣布，FDA已授予乳腺癌藥物Perjeta(帕妥珠單抗)加速批準(accelerated approval)，用于高風險HER2陽性早期乳腺癌患者的新輔助治療(術前治療)。

　　該項批準，主要基于一項II期研究的數據，研究結果表明，接受Perjeta+赫賽汀+多西紫杉醇化療方案的患者組，有近40%的患者到手術時間時，檢測不到腫瘤組織(即病理學完全反應，pCR)。

　　該項批準，使得Perjeta成為FDA批準的首個乳腺癌新輔助治療方案，同時也是首個基于pCR數據獲批的新輔助療法。在一些乳腺癌病例中，這一新輔助治療方案，有望幫助女性患者保留其乳房，而不是手術切除。

　　腫瘤的有效治療手段一直以手術切除為主，除外科手術之外的治療均稱為輔助治療。新輔助治療(neoadjuvant therapy)是指在手術治療前予以的治療措施，主要包括化療和放療，其目的是減小腫瘤的體積，使其能夠更容易手術移除。

　　今年7月，FDA已授予Perjeta(帕妥珠單抗)補充生物制品許可申請(sBLA)優先審查資格，將一種Perjeta治療方案用于HER2陽性早期乳腺癌患者的術前(新輔助治療)治療。FDA原定于2013年10月31日作出審查決定。

　　去年，FDA發布了術前乳腺癌藥物研究的指南，其目的是加快審批有前途的療法。Perjeta是首個接受FDA審查的術前(新輔助治療)治療藥物，Perjeta新輔助治療方案的獲批，可能鼓勵更多的制藥公司研究抗癌藥物用于癌癥的術前早期治療。

　　今年9月，FDA網站發布文件稱，與赫賽汀+標準化療相比，以Perjeta+赫賽汀+標準化療組合療法作為初始治療的乳腺癌患者，在手術時更可能實現無癌(cancer-free)。基于這些數據，FDA科學家建議加快Perjeta的審批。

　　Perjeta是一種個性化藥物，靶向于HER2陽性癌細胞表面的HER2受體，該藥于2012年6月首次獲FDA批準，聯合赫賽汀(Herceptin)及化療用于HER2陽性轉移性乳腺癌患者的治療。與赫賽汀+標準化療相比，Perjeta聯合Herceptin及多西紫杉醇化療被認為能夠對HER2信號傳導通路提供更全面的封鎖。

　　關于加速批準(Accelerated Approval)：

　　藥物臨床試驗拿到clinical outcome需要很長時間，在1992年FDA引入加速批準通道，用surrogate endpoint代替clinical endpoint，先批準后驗證，如果上市后驗證了臨床療效，則FDA維持原先的批準。例如抗癌藥的clinical endpoint是增加患者的生存率或延長存活時間，但直接拿到這樣的臨床結論需要很長的時間，這時可以采用surrogate endpoint替代，即研究腫瘤的萎縮程度。如果藥物能縮小腫瘤，那么基本可以認定它能延長患者存活時間。