羅氏（Roche）近日宣布，美國食品和藥物管理局（FDA）已受理Xolair（omalizumab，奧馬珠單抗）的一份補充生物制品許可申請（sBLA），用于對鼻內皮質類固醇治療應答不足的18歲及以上成人患者，治療鼻息肉。FDA預計在2020年第三季度做出批準該適應癥的決定。
鼻息肉是一種慢性疾病，常與其他呼吸系統疾病同時發生，并引起一系列影響患者生活的癥狀，包括嗅覺喪失和鼻塞。如果獲得批準，Xolair將成為第一種通過靶向和阻斷免疫球蛋白E（IgE）幫助縮小鼻息肉體積和改善癥狀的抗體藥物。
羅氏首席醫療官兼全球產品開發主管、醫學博士Levi Garraway表示：“鼻息肉可能會限制患者正常呼吸和嗅覺的能力，并導致其他可能對其生活產生負面影響的癥狀。對于數百萬患有這種疾病的人來說，迫切需要新的治療方案。我們針對鼻息肉進行的兩項III期研究的結果進一步加深了我們對Xolair作為治療過敏性呼吸系統疾病和相關共病的潛在選擇的理解。”
該sBLA是基于2項III期臨床研究（POLYP 1，POLYP 2）的結果。這2項研究為隨機、多中心、雙盲、安慰劑對照、重復III期研究，評估了Xolair在對標準護理療法（鼻內皮質類固醇）反應不足的CRSwNP成人患者中的療效和安全性。POLYP 1研究入組了138例患者，POLYP 2研究入組了127例患者，包括有或沒有手術史的患者。研究中，這些患者接受每2-4周一次皮下注射Xolair或安慰劑，共同主要終點均為治療24周內鼻息肉評分（NPS）相對于基線的變化以及平均每日鼻充血評分（NCS）相對基線的變化。
結果顯示，2項研究均達到了共同主要終點：與安慰劑組相比，Xolair治療組患者在治療24周內NPS和NCS相對基線均表現出統計學意義的顯著和臨床相關的改善。此外，2項研究也達到了關鍵次要終點，包括嗅覺改善、鼻后滴漏（后鼻漏評分）、流鼻涕（前鼻漏評分）、鼻腔鼻竇結局測試-22量表（SNOT-22）評估的健康相關生活質量。2項研究中，Xolair的耐受性良好，其安全性與先前治療中度至重度過敏性哮喘和慢性特發性蕁麻疹患者的研究結果一致，沒有發現新的意外安全信號。
鼻息肉是成年人常見且可能使人衰弱的疾病，影響到美國1300萬人。目前，可供選擇的治療方法有限，許多患者選擇鼻手術或全身性類固醇治療，這往往無法隨著時間的推移有效控制鼻息肉再生引起的癥狀。鼻息肉表現為鼻竇或鼻腔內壁的非癌性病變，伴有刺激和炎癥，可阻斷正常氣流。鼻息肉經常與其他呼吸疾病共同發生，影響約45%的成人發作性哮喘患者和約30%的慢性鼻-鼻竇炎患者，如果鼻息肉和鼻竇炎癥狀出現12周或更長，則導致慢性鼻-鼻竇炎伴鼻息肉（CRSwNP）。鼻竇手術后，鼻息肉復發率高達80%，約40%需要至少一次進一步的手術。
值得一提的是，今年6月底，賽諾菲和再生元的抗炎藥Dupixent（dupilumab）獲美國FDA批準，用于治療病情控制不足的CRSwNP成人患者。個適應癥通過優先審查程序獲得批準。在美國和歐盟，Dupixent是首個獲批治療CRSwNP的生物療法。
Xolair是獲批的唯一一種靶向結合并阻斷免疫球蛋白E（IgE）的抗體藥物，通過降低游離IgE、下調高親和力IgE受體、限制肥大細胞脫粒，使過敏性炎癥級聯過程中介質的釋放最小化。該藥是一種注射用處方藥，通過皮下注射給藥，已獲全球多個國家批準治療：中度至重度持續性過敏性哮喘（SAA）、慢性自發性蕁麻疹（CSU）和慢性特發性蕁麻疹（CIU）。在2018年，Xolair的全球銷售額接近30億美元。在美國市場，該藥由羅氏旗下基因泰克與諾華合作開發和推廣，美國以外市場則由諾華負責并記錄銷售。
在中國，Xolair（中文品牌名：茁樂，通用名：奧馬珠單抗）于2017年8月獲得批準，用于治療12歲以上經吸入激素合并長效β2-腎上腺素受體激動劑治療控制不佳的中重度過敏性哮喘患者。此次批準，使Xolair（茁樂）成為中國批準治療哮喘的首個靶向藥物。