新華社華盛頓８月１１日電 美國食品和藥物管理局日前批準首款小干擾ＲＮＡ藥物，用于治療患有遺傳性轉甲狀腺素蛋白淀粉樣變性的成年患者。
小干擾ＲＮＡ是一段微小的ＲＮＡ分子，能干擾ＲＮＡ的“信使”功能，導致致病基因“沉默”，相關蛋白質無法合成。新獲批的Ｏｎｐａｔｔｒｏ是第一款利用這一機理研制的藥物。
遺傳性轉甲狀腺素蛋白淀粉樣變性是一類罕見的遺傳性疾病，可在周圍神經、心臟和其他組織中形成異常的淀粉樣蛋白沉積，患者的癥狀是四肢感覺喪失、疼痛或無法移動。
Ｏｎｐａｔｔｒｏ輸注劑將小干擾ＲＮＡ包裹在脂質納米顆粒中。在治療中，這種藥物被直接送至肝臟，干擾致病的“轉甲狀腺素蛋白”的生成過程，從而減少周圍神經中的淀粉樣蛋白沉積，幫助患者控制病情。
在一項２２５名患者參加的臨床試驗中，１４８人連續１８個月每三周接受一次該藥物治療；對照組的７７人則接受安慰劑治療。
結果顯示，第一組患者在肌肉力量、感覺、反射及血壓、心率等自主神經測量指標方面表現更佳，他們的行走、營養狀態和日常活動能力也比對照組更強。
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