美藥管局批準首款小干擾RNA藥物
新華社華盛頓８月１１日電 美國食品和藥物管理局日前批準首款小干擾ＲＮＡ藥物，用于治療患有遺傳性轉甲狀腺素蛋白淀粉樣變性的成年患者。 小干擾ＲＮＡ是一段微小的ＲＮＡ分子，能干擾ＲＮＡ的“信使”功能，導致致病基因“沉默”，相關蛋白質無法合成。新獲批的Ｏｎｐａｔｔｒｏ是第一款利用這一機理研制的藥物。 遺傳性轉甲狀腺素蛋白淀粉樣變性是一類罕見的遺傳性疾病，可在周圍神經、心臟和其他組織中形成異常的淀粉樣蛋白沉積，患者的癥狀是四肢感覺喪失、疼痛或無法移動。 Ｏｎｐａｔｔｒｏ輸注劑將小干擾ＲＮＡ包裹在脂質納米顆粒中。在治療中，這種藥物被直接送至肝臟，干擾致病的“轉甲狀腺素蛋白”的生成過程，從而減少周圍神經中的淀粉樣蛋白沉積，幫助患者控制病情。 在一項２２５名患者參加的臨床試驗中，１４８人連續１８個月每三周接受一次該藥物治療；對照組的７７人則接受安慰劑治療。 結果顯示，第一組患者在肌肉力量、感覺、反射及血壓、心......閱讀全文
美藥管局批準首款小干擾RNA藥物
新華社華盛頓８月１１日電 美國食品和藥物管理局日前批準首款小干擾ＲＮＡ藥物，用于治療患有遺傳性轉甲狀腺素蛋白淀粉樣變性的成年患者。 小干擾ＲＮＡ是一段微小的ＲＮＡ分子，能干擾ＲＮＡ的“信使”功能，導致致病基因“沉默”，相關蛋白質無法合成。新獲批的Ｏｎｐａｔｔｒｏ是第一款利用這一機理研制的藥
美藥管局批準首款人造虹膜
美國食品和藥物管理局30日批準首款人造虹膜在美國上市，可通過手術將其植入患有先天性無虹膜癥等疾病的成人和兒童患者的眼中。美藥管局醫療器械與放射衛生中心眼耳鼻喉部主任瑪爾維娜·埃德爾曼說，這款人造虹膜可為治療先天性無虹膜癥提供新方法，同時可改善患者外貌。虹膜位于眼球中層，可通過調節瞳孔的大小，調整進入
美藥管局批準首款人造虹膜
美國食品和藥物管理局30日批準首款人造虹膜在美國上市，可通過手術將其植入患有先天性無虹膜癥等疾病的成人和兒童患者的眼中。 美藥管局醫療器械與放射衛生中心眼耳鼻喉部主任瑪爾維娜·埃德爾曼說，這款人造虹膜可為治療先天性無虹膜癥提供新方法，同時可改善患者外貌。 虹膜位于眼球中層，可通過調節瞳孔的大
美藥管局批準首款新冠治療藥物瑞德西韋
??美國食品和藥物管理局22日批準抗病毒藥物瑞德西韋用于新冠成人患者以及12歲以上、體重40公斤以上兒童患者的住院治療。這是首款獲美藥管局批準的治療新冠藥物。 瑞德西韋是美國吉利德科技公司研發的抗病毒藥物，原用于治療埃博拉出血熱和中東呼吸綜合征等疾病。美藥管局在一份聲明中表示，瑞德西韋僅能在醫院
美藥管局批準首款可變色隱形眼鏡
美國食品和藥物管理局批準首款在強光下可自動變暗的隱形眼鏡，可供近視、遠視和散光的人群日常使用。美藥管局10日發布聲明說，美國強生視力健公司生產的這款名為“轉換光智能技術安視優歐舒適隱形眼鏡”的軟性隱形眼鏡含有對光反應變色的添加劑，可根據接觸紫外光的量調節進入眼睛的可見光。在強烈的陽光下，鏡片會自
美藥管局批準首種犬用癌癥藥物
美國食品和藥物管理局6月3日批準了世界上第一種專門用于治療犬類癌癥的藥物“Palladia”。這種藥物由輝瑞動物保健公司生產，可以治療犬類肥大細胞瘤，最早有望于2010年上半年上市。 肥大細胞瘤是犬類比較常見的皮膚癌，一旦擴散到身體其他部位，就可能危及犬類生命。據估計，美國每年約有120萬
美藥管局批準美首款治療罕見佝僂病的新藥
?? 美國食品和藥物管理局１７日批準了治療一種罕見遺傳性佝僂病的新藥，這是該機構批準的第一種用于治療成人和１歲及１歲以上兒童慢性進行性肌肉骨骼疾病——“Ｘ連鎖低磷酸鹽血癥”的藥物。 “Ｘ連鎖低磷酸鹽血癥”的主要癥狀是血液中磷水平低，從而影響兒童和青少年骨骼生長發育，使患者終身面臨骨鹽沉積問題。罹
美藥管局批準美首款治療罕見佝僂病的新藥
新華社華盛頓４月１７日電 美國食品和藥物管理局１７日批準了治療一種罕見遺傳性佝僂病的新藥，這是該機構批準的第一種用于治療成人和１歲及１歲以上兒童慢性進行性肌肉骨骼疾病——“Ｘ連鎖低磷酸鹽血癥”的藥物。 “Ｘ連鎖低磷酸鹽血癥”的主要癥狀是血液中磷水平低，從而影響兒童和青少年骨骼生長發育，使患
首款小干擾RNA藥物－能干擾ＲＮＡ的“信使”功能
?? 美國食品和藥物管理局日前批準首款小干擾ＲＮＡ藥物，用于治療患有遺傳性轉甲狀腺素蛋白淀粉樣變性的成年患者。 小干擾ＲＮＡ是一段微小的ＲＮＡ分子，能干擾ＲＮＡ的“信使”功能，導致致病基因“沉默”，相關蛋白質無法合成。新獲批的Ｏｎｐａｔｔｒｏ是第一款利用這一機理研制的藥物。 遺傳性轉甲狀腺素
美藥管局認定首款人工智能藥物研發工具
美國食品和藥物管理局日前宣布，認定首款符合要求的人工智能（AI）藥物研發工具，并表示該工具將用于代謝功能障礙相關脂肪性肝炎（簡稱MASH）藥物的臨床試驗中，以輔助評估相關指標。 MASH是一種嚴重的代謝相關脂肪性肝病。該病由肝臟脂肪堆積導致炎癥和瘢痕形成，可進一步發展為肝硬化、肝癌，甚至需要肝
美藥管局批準首款延緩1型糖尿病病程新藥
美國食品和藥物管理局近日批準首款用于延緩1型糖尿病病程的新藥，適用于患2期1型糖尿病的成人和8歲及以上兒童，可延緩其病程發展至3期。 1型糖尿病是一種代謝紊亂綜合征，其特征是由于胰島素絕對缺乏引起的高血糖。這種疾病主要是胰腺中產生胰島素的β細胞被破壞所致。1型糖尿病患者中兒童和年輕人比例較高。
美國藥管局批準首款非處方口服避孕藥
美國食品和藥物管理局當地時間13日批準首款非處方口服避孕藥Opill。 美國藥管局藥物評估和研究部門主任卡瓦佐尼(Patrizia Cavazzoni)當天發表聲明說，“按照說明每日口服避孕藥將是安全的，并且比目前可用的非處方避孕方法更加有效”。 這款避孕藥由愛爾蘭公司Perrigo生產，是
FDA批準首款PPMS藥物Ocrevus
昨日（3月29日），FDA批準了羅氏CD20抗體、多發性硬化癥（MS）藥物ocrelizumab （商品名Ocrevus）用于治療復發性（RRMS）和原發進展性（PPMS）硬化癥。RRMS標簽是根據兩個分別叫做OPERA 1和OPERA2的臨床試驗。而PPMS標簽則根據一個叫做ORATORIO的
美藥管局批準血型基因檢測新方法
美國食品和藥物管理局近日批準一種基因檢測方法，可更容易、精確地確定獻血者和受血者在ABO血型外的其他稀有血型，從而保證輸血安全。 目前發現的人類血型系統有35個，既包括傳統的ABO系統，也包括稀有的Rh、孟買、P、Kell與MNS等血型系統。 美藥管局稱，有些人的血型屬于稀有血型，特別是鐮狀
美藥管局批準血型基因檢測新方法
美國食品和藥物管理局近日批準一種基因檢測方法，可更容易、精確地確定獻血者和受血者在ＡＢＯ血型外的其他稀有血型，從而保證輸血安全。 目前發現的人類血型系統有３５個，既包括傳統的ＡＢＯ系統，也包括稀有的Ｒｈ、孟買、Ｐ、Ｋｅｌｌ與ＭＮＳ等血型系統。 美藥管局說，有些人的血型屬于稀有血型，特別是鐮狀細胞
美藥管局批準血型基因檢測新方法
基因檢測是通過血液、其他體液或細胞對DNA進行檢測的技術，是取被檢測者脫落的口腔黏膜細胞或其他組織細胞，擴增其基因信息后，通過特定設備對被檢測者細胞中的DNA分子信息作檢測，預知身體患疾病的風險，分析它所含有的各種基因情況，從而使人們能了解自己的基因信息，從而通過改善自己的生活環境和生活習慣，避
美藥管局批準季節性流感疫苗上市
美國食品和藥物管理局7月20日表示，該局已于當天批準葛蘭素史克、諾華、阿斯利康等6家公司生產的季節性流感疫苗上市。 美藥管局表示，這些公司生產的疫苗可以預防3種在世界范圍內傳播最廣泛的流感病毒，但無法幫助人們預防甲型H1N1流感病毒感染。 美國每年的季節性流感疫苗接種活動一般從9月份
美藥管局批準一種抗艾滋病新藥上市
美國食品和藥物管理局（藥管局）8日批準一款抗艾新藥上市，可用于治療未接受過抗逆轉錄病毒治療的成年艾滋病病毒感染者。 新獲批的藥物Dovato是由固定劑量的度魯特韋和拉米夫定組成的單一片劑，每日服用一次。其中度魯特韋是艾滋病病毒整合酶抑制劑，拉米夫定是一種核苷逆轉錄酶抑制劑。該藥物由英國葛蘭素史
美批準首款呼吸道合胞病毒疫苗
美國食品和藥物管理局3日批準首款針對呼吸道合胞病毒的疫苗。這款疫苗由英國葛蘭素史克公司生產，適用于60歲及以上人群，用于預防呼吸道合胞病毒引起的下呼吸道疾病。 專家表示，這個秋冬季美國將面臨新冠、流感以及呼吸道合胞病毒流行的多重威脅。 據美藥管局介紹，呼吸道合胞病毒具有高度傳染性，可導致各年
美藥管局調查生菜污染事件
????新華網洛杉磯５月７日電 美國食品和藥物管理局官員７日稱，防疫人員經過調查發現，最近造成美國多人染病的被污染生菜可能產自亞利桑那州的一家農場。這些生菜被懷疑受大腸桿菌污染，目前有關調查還在繼續。 ????據美國食品和藥物管理局此前發表的一項聲明，最近全美各地有１９人在進食了疑被大腸桿菌污染
美藥管局批準一種消費級基因變異檢測工具
美國食品和藥物管理局１０月３１日批準一種面向消費者的基因變異檢測工具，人們可用它檢測自己是否攜帶可能與代謝某些藥物能力有關聯的基因變異。 位于美國加利福尼亞州的基因檢測公司２３ａｎｄＭｅ開發的這一工具包名為“個人基因組服務藥物遺傳學報告”，它可通過分析人們的唾液樣本，檢測與藥物代謝相關的多個基
盤點2018年FDA批準的36款首仿藥
仿制藥指的是與品牌藥在有效/關鍵成份，效力，劑型和服用方式都相同的仿制藥品。美國FDA對仿制藥的審評過程要確保仿制藥在人體中的表現與仿制的品牌藥相同，并且有和品牌藥一樣的適應癥。而首仿藥，顧名思義，指的是FDA批準的品牌藥的第一款仿制品。因為第一款仿制藥對大眾健康有重要影響，美國FDA通常會優先
美藥管局確認一種抗凝血藥物療效明顯
??? 美國食品和藥物管理局3月19日發布消息說，研究數據證實，一種名為利伐沙班的新型抗凝血藥物可以有效預防血栓。與現有的抗凝血藥物相比，該藥物具有服用方便、安全性較高等特點。???? 美國藥管局介紹說，他們的一個專門咨詢委員會對德國拜耳公司的利伐沙班的有關研究數據進行了分析，這些數據來自一項名為“
首款－羅氏SMA片劑治療藥物獲FDA批準
羅氏集團（Roche）近日宣布，美國食品藥品監督管理局（FDA）已批準Evrysdi?（risdiplam）片劑的新藥申請（NDA），用于治療脊髓性肌萎縮癥（SMA）患者。Evrysdi是目前唯一一款改變SMA疾病進程的非侵入性治療藥物，已在 100 多個國家/地區獲得批準。Evrysdi 片劑能夠
全球首款RNAi藥物！Alnylam藥物Onpattro獲加拿大批準上市
Alnylam制藥公司是RNAi療法開發領域的領軍企業。近日，該公司宣布加拿大衛生部（Health Canada）已批準Onpattro（patisiran）用于成人患者治療遺傳性轉甲狀腺素蛋白（hATTR）介導的淀粉樣變性。Onpattro是加拿大批準的唯一一個適用于與hATTR淀粉樣變性相關
美國FDA批準首款3D打印技術生產藥物
【新聞事件】：Aprecia制藥公司今天宣布，FDA批準了其首款采用3D打印技術制備的SPRITAM?（左乙拉西坦，levetiracetam）速溶片上市，用于和其它抗癲癇藥物聯合治療成人或兒童患者的部分性發作、肌陣攣發作、以及原發性全身癲癇發作。SPRITAM?（左乙拉西坦）采用Aprecia
關于小干擾RNA的RNA激活介紹
已經發現dsRNA還可以激活基因表達，這種機制被稱為“小RNA誘導的基因激活”或RNAa。已經顯示靶向基因啟動子的dsRNA誘導相關基因的有效轉錄激活。使用合成的dsRNA在人細胞中證明RNAa，稱為“小活化RNA”（saRNA）。尚不清楚RNAa是否在其他生物體中是保守的。
美國藥管局批準緊急使用第二款治療新冠的口服藥物
美國食品和藥物管理局23日批準了第二款可緊急用于治療新冠病毒感染的口服藥物。 美藥管局在一份聲明中說，美國默克公司生產的這款口服藥物名為莫那比拉韋，用于治療患新冠輕癥至中癥的成人、具有較高重癥風險的人群，以及無法使用其他獲美藥管局批準的治療方案的人群。 聲明說，莫那比拉韋是一款處方藥，患者須
歐盟最新批準：9款藥物上市，3款為生物類似藥
11月11日，歐洲藥品管理局（EMA）人用醫藥產品委員會（CHMP）在官網上宣布：建議批準9個治療不同疾病的藥物，其中包括4個新藥、3個生物類似藥和2個仿制藥。 4個新藥 Afstyla CHMP批準了CSL Behring（杰特貝林）公司旗下用于防治所有年齡段的A型血友病患者的出血的A
關于小干擾RNA的簡介
小干擾RNA（siRNA），有時稱為短干擾RNA或沉默RNA，是一類雙鏈RNA分子，長度為20-25個堿基對，類似于miRNA，并且在RNA干擾（RNAi）途徑內操作。它干擾了表達與互補的核苷酸序列的特定基因的轉錄后降解的mRNA，從而防止翻譯。 siRNA由雙鏈RNA (double str