葛蘭素史克首個用于治療兒童免疫疾病的基因藥獲批準

　　據《泰晤士報》近日報道，英國葛蘭素史克公司和意大利科學家聯合開發的首個用于治療兒童免疫疾病的基因治療藥物Strimvelis，日前獲歐洲藥品管理局批準在歐洲銷售，這標志著修改錯誤基因這一先進技術又向前邁出了一步。

　　從理論上說，基因治療人體自身細胞能有效糾正一些對健康危害極大的基因突變，但在實踐上，研發安全有效的基因治療方案卻面臨極大困難。此次獲批的Strimvelis主要用于治療少數患有嚴重聯合免疫缺陷病（ADA-SCID）的兒童。SCID有時也被稱作“泡泡嬰兒（Bubble baby）”疾病，這些嬰兒在出生時免疫系統極其脆弱，必須在無菌環境中才能存活，若不治療，患兒通常會在兩歲內面臨死亡。該基因治療是從兒童自身骨髓中提取出干細胞，并替換其中有缺陷的基因，使其可以生產ADA酶，然后再植到患兒體內以修復自身免疫系統。

　　目前，許多癌癥研究表明，大多數癌癥（諸如乳腺癌等）是由其他多種疾病組合發生而引起的。葛蘭素史克罕見疾病研發中心負責人馬丁·安德魯斯稱，基因治療也許是應對復雜疾病的最佳方法，因為利用人體自身去抵抗疾病的方法被認為是“未來醫學發展的方向，也是藥學研究的前沿領域”，希望能夠將基因治療方法延伸到更多疾病上去。

　　Strimvelis是繼荷蘭UniQure公司基因治療藥物Glybera之后，第2個獲批在歐洲銷售的基因治療藥物。Glybera主要用于治療一種罕見的成人血液疾病。迄今，美國積極從事基因治療藥物的生物科技公司日益增多，但美國食品藥品監督管理局尚未批準任何基因治療藥物。