西羅莫司治療卡波西樣血管內皮瘤新方案被揭示

　　3月17日，四川大學華西醫院小兒外科教授吉毅團隊在《美國皮膚病學會雜志》發表研究性論文。研究作為國際上首個比較不同劑量西羅莫司治療卡波西樣血管內皮瘤（KHE）的隨機對照臨床試驗，為優化KHE治療方案提供了關鍵循證證據，具有重要臨床意義。

　　KHE是一種罕見的血管腫瘤，可導致凝血功能障礙、肌肉骨骼疼痛及活動受限，嚴重者甚至危及生命。研究團隊既往研究表明，西羅莫司聯合激素可有效治療重癥KHE，并已被國際共識推薦為一線治療藥物。

　　然而，關于西羅莫司的最佳治療劑量尚存爭議。臨床普遍認為血藥谷濃度維持在10-15 ng/mL可有效控制病情，而近年來，低劑量西羅莫司（<10 ng/mL）因其潛在的療效及更優的安全性受到關注，但缺乏高質量臨床證據。團隊前期的薈萃分析也發現，西羅莫司劑量與不良反應密切相關，高劑量（≥10 ng/mL）可顯著增加上呼吸道感染、口腔黏膜炎等不良事件的發生率，影響患者耐受性。

　　基于上述背景，研究團隊聯合全國5家醫療中心，共同開展了一項多中心、隨機對照臨床試驗。研究結果顯示，低劑量組療效不劣于高劑量組，兩組在生活質量評分及疾病后遺癥發生率方面均無顯著差異。總體不良事件及嚴重不良事件的發生率相近，但低劑量組的呼吸道、皮膚及黏膜不良事件明顯減少。