輝瑞加入基因治療競爭7億美元將罕見肝病療法收入囊中

　　3月20日，致力于基因療法開發的生物科技公司Vivet Therapeutics宣布稱，輝瑞制藥已經收購了其15%的股權，同時獲得了所有流通股的獨家收購選擇權。輝瑞和Vivet公司將合作開發后者專有的Wilson病（威爾遜癥）療法VTX-801。

　　根據交易條款，輝瑞在簽署協議時支付了約4500萬歐元(5100萬美元)首付金，未來將可能支付5.6億歐元(6.358億美元)的包括選擇權行使費、某些臨床、監管和商業里程碑的付款。輝瑞可根據VTX-801的I/II期臨床試驗數據獲得后行使其選擇權，以獲得100%的Vivet權益。作為交易的一部分，輝瑞公司高級執行官Monika Vnuk將加入Vivet公司的董事會。交易的其他條款未予披露。

　　威爾遜病一種破壞性、罕見、慢性、潛在危及生命的肝臟疾病，可導致嚴重的銅中毒。這種罕見的遺傳紊亂是由編碼ATP7B蛋白的基因突變引起的，突變降低了肝臟和其他組織調節銅水平的能力，造成嚴重的肝損害、神經癥狀和潛在死亡。在威爾遜病患者中，單基因突變會破壞正常的銅膽汁排泄途徑，導致肝臟和包括中樞神經系統在內的其他器官中積累過多的銅。如果不進行治療，該病會導致肝(纖維化和肝硬化)、神經和精神癥狀的各種并發癥，而這些癥狀可能是致命的，只有通過肝移植才能治愈。現有治療威爾遜病的方法療效欠佳或有明顯的副作用。

　　據了解，Vivet Therapeutics是一個新興的生物技術公司，專注罕見的遺傳性代謝疾病基因療法的開發，主要技術平臺為利用腺相關病毒（AAV）技術構建多元化的基因治療管線。Vivet的主導項目VTX-801由ATP7B基因的截短形式組成，與疾病中的野生型ATP7B基因相比，其在肝細胞中顯示高表達并顯著提高功效。VTX-801用于威爾遜病治療已經獲得FDA及歐洲EC的孤兒藥資格認定，已在臨床前模型中得到療效潛力證實。

　　Vivet共同創始人Jean-Phillippe Combal表示：“我們歡迎輝瑞作為股東和合作伙伴加入，它可以幫助我們為遺傳性肝病患者開發更優的療法。這項投資證明了公司基因治療創新方法的實際價值。”

　　輝瑞首席科學官Mikael Dolsten表示：“輝瑞致力于為患有罕見疾病的患者提供有意義的保障，與Vivet的合作彰顯了輝瑞承諾與科學界合作并加速AAV基因治療組合業務的信念”。

　　輝瑞罕見病研發副總裁Seng Cheng對此表示：“將輝瑞和Vivet在肝臟定向AAV基因治療中的專業知識結合在一起，創造了為代謝疾病開發出突破性藥物的機會，威爾遜病患者的生活或將因此改變。VTX-801可以通過直接解決疾病的根本原因而為患者提供潛在的變革性治療選擇。”