2020年,新冠疫情的爆發點燃了藥企對于RNA賽道的熱情。隨著國產新冠滅活、腺病毒及重組蛋白疫苗相繼獲批,mRNA疫苗的進度成為人們關注的焦點。與此同時,后疫情時代的到來也讓人們對于RNA 療法的未來充滿無限遐想。
6月15日,在BioBAY舉辦的核酸藥物研發論壇期間,國內首個進入臨床的mRNA疫苗研發者艾博生物創始人兼CEO英博博士以及國內RNA干擾市場開拓者吉瑪基因董事長張佩琢博士接受了媒體采訪,講述了新冠疫情帶來的危與機以及當前備受人們關注的新冠mRNA疫苗研發、RNA賽道的未來圖景。
領跑國產mRNA新冠疫苗,是壓力也是使命
今年6月,艾博生物研發的mRNA疫苗ARCoV即將成為中國首個進入3期臨床階段的mRNA疫苗。鮮為人知的是,研發這款萬眾矚目的疫苗之時,艾博生物成立僅1年時間,員工只有9個人。
英博博士,圖片源自BioBAY
回顧這段疫苗研發時光,英博博士坦言壓力巨大:“一家剛成立的公司投入到疫苗研發中,就像‘踩鋼絲’一樣險。但是換一個角度來看,這是時代賦予的使命。我們成為了國內走得最前的mRNA疫苗研發者,有義務扛起中國mRNA疫苗發展的大旗,可以說每一天都在創造價值。”
隨著技術的進步,我國從事核酸藥物研發的“大小玩家”越來越多。新冠疫情爆發后,艾博生物成為最早抓住這一機遇的企業,靠的是什么?在此次采訪中,英博博士從企業戰略目標、決策依據以及團隊三方面講述了艾博生物領跑國內新冠mRNA疫苗背后的故事。
“一個公司的發展策略是由管理層把握的,在2019年成立時我們就決定先打好基礎,自己做mRNA生產及遞送系統的創新。后來,機遇隨著疫情來臨,我們對此十分謹慎,一直在思索公司是否有能力開發這個產品、我們的技術能不能解決問題。非常幸運的是,我們有一個很好的合作伙伴,軍科院的秦成峰教授團隊,再加上沃森生物在疫苗領域深厚的積累和艾博優秀的團隊,大家齊心協力完成了一件看似不可能的任務。當然在這里也需要感謝科技部,藥審中心和中檢院的大力支持,隨到隨審隨批,沒有他們,就沒有這中國第一款進入臨床的mRNA疫苗。”
今年4月,高福院士在2021全國疫苗與健康大會上呼吁,應重視mRNA技術,考慮mRNA疫苗在傳染病、艾滋病、遺傳病等領域可能給人類帶來的收益。而對于艾博生物而言,在mRNA領域的探索當然也不會止步于此次疫情。
“新冠只是暫時的,但是新冠之后,我們能夠做什么?方向是什么?在這一點上,我們也和其他企業一樣,是以市場為導向,未來不僅僅會去傳染病、腫瘤等體量龐大市場中分一杯羹,也會尋找艾博在基因編輯、小核酸、罕見病等領域的舞臺。”英博博士如是說道。
做RNA藥物研發支持者,用價值創造價值
危與機總是同生并存。對于生物制藥領域的企業而言,新冠疫情的爆發帶來了難得的發展機遇,但臨床及科研項目的延期也一度令企業感受到了寒冬。
張佩琢博士,圖片源自BioBAY
受訂單量減少的影響,RNA研發服務平臺型公司吉瑪基因在2020年的財報中同比由盈轉虧。在此次采訪中,張佩琢博士坦言:“過去,我們的業務主要分散在醫院、各大高校及科研院所,新冠疫情爆發時,我們雖然及時采取了一定的應對措施,但新冠疫情的持續使許多高校、醫院的研究工作停滯,造成上半年訂單下降較多,對當年的財務報告造成了一定的影響。”
有失必有得,張佩琢博士表示,此次疫情也堅定了吉瑪基因轉型的信念和決心:“正是因為科研板塊的業務受到了影響,去年我們將更多的精力和資源投入到新藥研發相關的平臺建設上,將自己的平臺打造成一個更開放的平臺,幫助更多藥企進入RNA藥物領域。”
如今,RNA療法儼然已成為資本重金押注的投資熱點,越來越多學術研究機構和制藥公司在該領域發力。作為RNAi領域先行者,吉瑪基因未來是否會從幕后轉向臺前、加入到藥物研發的陣列中?對此,張佩琢博士透露,未來吉瑪基因仍將專注于平臺和技術的搭建,助力企業入局。
“企業定位關乎到企業的生死存亡。從當前制藥企業的需求來看,吉瑪基因經過多年經驗積累搭建的技術平臺有著非常廣闊的市場。反過來看,越來越多制藥企業在RNA藥物研發領域沖刺,我們已經不適合再去入局。”張佩琢博士說,“回顧吉瑪基因的成長經歷,可以說是‘半條命爬過來的’,經過長時間的積累,如果我們的平臺有價值,那么讓更多企業借此發揮出更大的價值,這是我們想做的事情。”
RNA已經成為目前市場不可忽視的藥物研發方向。與全球管線相比,國內制藥企業在RNA領域進度較慢。當然,隨著國產mRNA疫苗的上市以及相關技術平臺的不斷創新,國內RNA賽道百花齊放、百家爭鳴的腳步必然會越來越近,疾病的治療也將迎來越來越多的可能性。
近日,西安交通大學第二附屬醫院(以下簡稱西安交大二附院)胸外科副研究員李建忠和助理研究員田運澤與國內科研團隊合作,通過霧化吸入的方式高效遞送TBX2mRNA,顯著改善了矽肺小鼠的肺纖維化和肺功能,為矽......
近日,中國科學院國家納米科學中心成功創建了一種基于脂質空間構象的人工智能(AI)全新模型,通過精準解析可電離脂質的三維空間構象,成功攻克了脂質納米顆粒(LNP)在mRNA藥物遞送中存在的轉染效率低下與......
一項對英國逾百萬人的研究顯示,新冠疫情期間,盡管有些人最初對接種疫苗持猶豫態度,但很多人最終仍接種了至少一劑疫苗。1月12日,相關研究成果發表于《柳葉刀》。研究人員利用了REACT研究的數據,該研究追......
mRNA疫苗進入人體后極易被降解,因此必須借助脂質納米顆粒(LNP)作為“運輸工具”。但傳統LNP存在一些問題:一方面,它們在體內的真實去向并不清楚;另一方面,大量載體會被肝臟“誤捕獲”,既降低了靶組......
日本名古屋大學研究團隊在最新一期《自然·生物技術》雜志上發表了一項名為“內部帽啟動翻譯”(ICIT)機制的創新研究。該機制下的仿佛戴著帽子的mRNA可產生200倍以上的蛋白質,為治療癌癥和蛋白質合成異......
基因組編輯技術在農業領域的應用推動了作物改良,但以DNA形式遞送基因編輯工具的方式存在外源DNA整合風險和脫靶效應。近年來,無外源DNA殘留的基因組編輯遞送技術備受關注。盡管基于核糖核蛋白的遞送策略在......
一種mRNA療法在小鼠身上的成功試驗,為治療常見妊娠并發癥——先兆子癇帶來希望。近日,相關論文發表于《自然》。高血壓是子癇前期的常見癥狀。圖片來源:NataliyaPiatrovich/Alamy在可......
近日,國家納米科學中心研究員趙瀟、聶廣軍團隊與北京生物工程研究所研究員王恒樑團隊合作,基于DNA納米技術構建了形狀和大小與新型冠狀病毒(SARS-CoV-2)非常相似的定制納米疫苗,設計并構建了具有不......
近日,國家納米科學中心研究員趙瀟、聶廣軍團隊與北京生物工程研究所研究員王恒樑團隊合作,基于DNA納米技術構建了形狀和大小與新型冠狀病毒(SARS-CoV-2)非常相似的定制納米疫苗,設計并構建了具有不......
2024年4月,葛蘭素史克(GSK)在一項2期臨床試驗中證實,其候選mRNA流感疫苗在預防甲型流感方面戰勝了已獲批的滅活流感疫苗,但對于“歷史性難題”乙型流感方面未能達到同樣的效果。與GSK合作研發該......