來自密歇根大學羅格爾癌癥中心的一組科學家開發出了第一種藥物樣化合物來抑制一種關鍵酶家族，這種酶的功能失調與多種癌癥有關，其中包括一種侵襲性的兒童白血病。
組蛋白甲基轉移酶的核受體結合SET結合域（NSD）家族，長期以來一直是一個很有吸引力的藥物靶點，但是攻擊它們的努力都失敗了，因為這些酶中結合位點的形狀使得類藥物分子很難與之結合。
根據發表在《Nature Chemical Biology》上的研究結果，由Tomasz Cierpicki博士和Jolanta Grembecka博士領導的研究小組利用包括X射線晶體學和核磁共振在內的多種技術，首次開發出了一種名為NSD1的關鍵蛋白質抑制劑。
一種主要化合物BT5在有NUP98-NSD1染色體易位的白血病細胞中表現出了很好的活性。
“我們經過多年的研究，證明用小分子抑制劑靶向這種關鍵酶是一種可行的方法，”麻省理工大學生物物理和病理學副教授Cierpicki說。 “這些發現將有助于開發下一代這些酶的有效和選擇性抑制劑。”