今年是一個平局。
自2012年以來，我就在評選每年度獲批的最重要新藥。其中的競爭一直非常激烈，但今年有兩種新藥不分伯仲，以至于我認為挑誰來當最終的贏家都是不公平的。它們分別是來自默克公司(Merck)的Keytruda，以及來自百時美施貴寶公司(Bristol-Myers Squibb)的Opdivo。
不要糾結于它們繁瑣的藥名，這兩種新藥代表著腫瘤病學的突破：解鎖免疫系統，使之成為攻擊腫瘤細胞的武器。這些藥物能夠阻斷白細胞表面的“程序性細胞死亡受體”，而癌細胞常常利用這種受體來阻止白細胞攻擊自己。
在其他治療手段均告失敗的黑色素瘤患者身上，有20%-40%的人在接受上述藥物治療后腫瘤出現收縮。而在這部分患者當中又有5%-10%的人，其腫瘤收縮持續了6個月以上的時間。
不過，這些藥物的真正潛力還是在于它們在治療黑色素瘤乃至未來治療其他癌癥的方向上行動得更早。Keytruda在9月份首先獲批，Opdivo則在三個月后獲批。不過，百時美施貴寶公司在完成Opdivo的試驗研究方面遠遠領先于其他治療黑色素瘤的藥物。投資銀行的一些分析師稱，這一點可能讓該公司擁有了某種優勢。不管怎樣，未來幾年這兩種藥物的銷售額預計將達到30億美元。
在接下來的一年中，我們應該能夠聽到更多關于使用這兩種新藥治療非小細胞肺癌的消息。百時美施貴寶公司使用Opdivo治療這種疾病的臨床試驗將受到密切關注，在其他癌癥的應用研究也正在進行當中。像羅氏(Roche)和阿斯利康(AstraZeneca)那樣的公司，他們也在各自研發類似的藥物。除此之外，還有其他一些治療方法利用了免疫系統，它們也讓醫生和研究人員備受鼓舞。
根據美國食品藥物管理局(FDA)公開的數據，該局在2014年批準了41種新藥，數量是自1996年以來最多的。這個數字是2007年獲批新藥的兩倍還多，那一年的醫藥行業似乎正處于持續多年的“旱期”。
獲批新藥數量龐大對制藥企業來說是個好兆頭，其中也包括那些發明和研制多種藥物的小型生物技術公司。2014年，紐約證券交易所的ARCA醫藥指數(ARCA Pharmaceutical Index)上漲了15%，納斯達克的安碩生物科技指數(iShares Biotechnology index)上漲了35%，而同期標準普爾500指數(S&P 500)僅上漲13%。
2014年獲批的新藥還包括：來自吉利德科學公司(Gilead Sciences)的Harvoni，這種治療丙肝的特效藥一天只需服用一片，為該領域首創；來自雅培生命公司(AbbVie)的Viekira Pak，這也是一種治療丙肝的競品藥物，一天需服用四片。Sovaldi(通用名：索非布韋)是Harvoni的主要成分之一，它本身即當選2013年最重要的新藥。2014年其他重要的獲批新藥還有：治療革蘭氏陰性菌的新抗生素Zerbaxa；治療特發性肺纖維化的Esbriet；以及安進公司(Amgen)出品的Blincyto，這是一種治療B淋巴母細胞淋巴瘤的藥物。
所有這些創新都具有高昂的成本。盡管制藥企業的生產效率得到提升，但他們也面臨著研發費用不斷攀升的局面。不過，制藥企業同樣展示出驚人的定價能力，將藥物成本抬高到10年前無法想象的高水平。
Keytrud和Opdivo都需要每位患者每年花費15萬美元。由于這兩種藥物是如此相似，一些分析師在猜測它們會不會出現類似于丙肝治療藥物的那種局面。吉利德給Harvoni制定的價格是每人每年9.5萬美元，雅培生命給競品Viekira Pak定下的價格則是8.3萬美元，并沒有低很多。不過，雅培生命之后又跟醫藥福利管理巨頭快捷藥方公司(Express Scripts)達成了一項協議，向后者提供大幅折扣，條件是后者不得大批量采購Harvoni。
然而，這種情形可能很難在抗癌藥物領域再現。吉利德和雅培生命的藥物基本上是獲批治療同一種類型的患者，Keytrud和Opdivo在目前來說也是如此。但隨著時間的推移，這些抗癌藥物可能會基于不同的研究被獲批用于治療不同病癥的患者。到那個時候，它們將無法成為彼此的替換藥品，如此一來，恐怕默克和百時美施貴寶都不會愿意提供大幅折扣。不過，這要到明年再見分曉了。
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