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今日，Anima Biotech宣布，該公司已經與武田（Takeda）達成一項戰略合作，共同發現和開發靶向mRNA翻譯的小分子藥物，用于治療具有特定遺傳學特征的神經疾病。傳統小分子藥物難于靶向“不可成藥”靶點的原因是這些蛋白靶點缺少能夠與小分子藥物結合的“口袋”。而Anima Biotech公司的策略是不直接靶向蛋白靶點本身，而是靶向編碼蛋白靶點的mRNA的翻譯過程。
該公司的專有技術平臺能夠實時觀察mRNA翻譯的水平，從而可以用來篩選特異性提高或者降低蛋白合成的小分子候選化合物。目前，該公司的研發管線中已經包含有靶向c-myc和KRAS這類著名的“不可成藥”靶點的候選化合物。
根據協議，臨床前研究合作最初將包括Anima公司針對亨廷頓病（Huntington’s Disease）的研發項目，開發抑制突變蛋白合成的小分子藥物，以及針對武田提供的另外兩個與神經疾病相關的靶點的候選化合物。Anima可能獲得約1.2億美元的前期和臨床前研究里程碑付款，以及11億美元的臨床和推廣里程碑付款。此外，武田有權擴展這一合作，額外添加3個靶點，并支付給Anima高達12億美元的后續付款。
“Anima Biotech公司對中樞神經系統蛋白表達的復雜調控機制的深刻理解，讓它成為探索這一領域藥物開發的理想伙伴。”武田神經科學藥物開發負責人Ceri Davies先生說，“將Anima的技術平臺與我們在轉化醫學和臨床開發方面的長處相結合，我們旨在為具有特定遺傳特征的神經疾病患者提供更大益處。他們目前治療選擇稀缺。”