70萬救命藥澳洲僅售41美元后續澳洲藥物網站顯示..

　　網曝遭遇70萬元天價進口藥

　　國外僅售200多元

　　7月31日，一家名為“黑土影像”的自媒體發布了一篇標題為《湖南一男嬰ICU中急需特效藥救命，5毫升70萬元，父親瞬間絕望》的文章。文章里寫到的男嬰名叫武長毅，出生于2019年7月（相關閱讀：70萬救命藥實際只要280元？藥監局如此回應）。出生不久的他便患上了脊髓性肌萎縮癥，一種由脊髓前角運動神經元變性導致肌無力、肌萎縮的疾病。

　　要想活下去，只有特效藥諾西那生鈉能救命。可一支就要70萬元的價格，讓男孩一家絕望了。父親在塑料廠打工，母親沒有工作照顧小孩，雙方老人動用了所有人脈去借錢，最終還是支撐不下去。

　　“以我現在的收入，不吃不喝也得干上12年才能買一支特效藥。12年，等到那時，恐怕兒子墳前已是雜草叢生了。”文章最后，男嬰的父親武仕平如此說道。

　　自媒體發布的“求藥”信息

　　雖然文章真實性暫未證實，但據此前的報道，國內卻有不少SMA患者，而一支的價格也的確在70萬左右。

　　隨著文章的廣泛傳播，男嬰一家的境遇惹無數網友心疼嘆息。同時，文內提到的“天價”特效藥諾西那生鈉再次進入了大家視野。而引發網友更大關注的，則是諾西那生鈉在國外的售價并不高昂，甚至可以說與國內售價有著“天大的差別”：此藥在澳洲只賣41美元，相當于人民幣280多元。如此大的價格反差引來眾多網友質疑。

　　中外差價引質疑

　　癲癇患者媽媽申請公開藥物定價信息

　　這究竟是一種什么藥？為何國內外差距如此之大？為了弄清楚諾西那生鈉在國內的定價情況，有網友向國家藥品監督管理局提交了公開諾西那生鈉定價等相關信息的申請。

　　8月5日，在關注到湖南男嬰求藥信息的第5天。來自廣東河源市的歐陽春蘭，通過書面郵寄的方式，向國家藥品監督管理局提交了一份信息公開申請表。申請公開的信息內容主要是關于諾西那生鈉的3個方面的信息：引進諾西那注射液的采購合同、國內銷售諾西那生鈉注射液的價格定價依據和定價計算相關說明、諾西那生鈉注射液庫存數量和分配發放的信息。

　　歐陽春蘭提交的公開信息申請表

　　“我能體會到他們一家的絕望，所以想幫他們一把，也想幫助很多像這樣患上罕見病，找不到藥、買不起藥的人。”歐陽春蘭說。

　　原來，歐陽春蘭的兒子也是一名癲癇患者，今年6歲多了。出生約3個月的時候去打疫苗，因對疫苗產生了不良的過敏反應，導致癲癇。“那個時候我們跑了很多個醫院，都找不到藥。”歐陽春蘭說，雖然她的兒子所需的藥物價格并不貴，但是買不上藥，同樣讓她焦慮不已。“隨著生產的藥企越多，后來能買上藥了，現在價格在500元左右，我兒子一直服用，病情稍微控制住了。”

　　歐陽春蘭表示，在為自己兒子找藥的過程中，她也曾利用書面郵寄的方式給當地的衛健委、食藥監局等部門提交過信息公開申請表，包括申請藥品信息公開、校園食品安全制度公開等內容，大都得到了回復。因此在看到網上男嬰一家的遭遇后，讓她想起了當初為兒子找不到藥的絕望，所以再次利用這種方式了解藥物信息，同時想讓更多的人關注到罕見病患者家庭的困難，推動相關上市藥品能進入醫保，讓更多普通家庭用得起藥。

　　除了歐陽春蘭，記者在網上查詢到，一名律師也曾以此方式向國家藥監局申請公開相關定價信息，但國藥監對此回復這名律師稱，該藥品的定價不屬于國藥監的受理范圍，建議向國家發改委申請信息公開，同時也表示藥品定價乃是市場行為。

　　除了網友，光明網評論員也曾對此事發表評論，稱200多元一針進口藥賣70萬，何其狠也。該評論寫道，即便該藥的價格有千萬種理由昂貴，但此款藥物的中外差價之巨，“讓一切說辭都顯得矯情和虛偽。”“將一針200多元人民幣價格的藥品，賣出比包一家飛機來回美洲還要貴的價錢來，這無論如何說不過去”。

　　此外，光明網評論還說道，如果此藥的采購買賣屬于市場行為，那么發放藥品進口許可證的部門和市場監管機構，在如此大的中外差價和巨額暴力面前的無動于衷，以及那些治病救人的機構面對一些圖財不救命的醫藥進口商時的無所作為，算不算冷漠和失職?

　　國外售價也不便宜

　　但部分國家有醫保報銷

　　據相關公開報道，脊髓性肌萎縮癥(Spinal Muscular Atrophy，SMA) 是一種罕見的遺傳性神經肌肉疾病，在新生兒中發病率約為 1/6000-1/10000。根據起病年齡和運動里程的獲得情況，SAM分為SMA-I型、II型、III型和IV型，如果不進行治療，大多數SMA-I型的患兒無法存活到兩歲。

　　在諾西那生鈉注射液上市之前，此病屬于無藥可治的情況，國內及全世界范圍內對SMA的治療措施僅限于呼吸支持、營養支持、骨科矯形等輔助治療方法。

　　諾西那生鈉2016年12月23日首次在美國獲批，是全球首個SMA精準靶向治療藥物，目前，該藥物已在歐盟、巴西、日本、韓國、加拿大等國家獲得批準用于治療SMA。

　　而實際上，不只在中國，諾西那生鈉注射液（Spinraza）在美國的治療費用也相當昂貴，定價為12.5萬美元（折合人民幣約87萬元）一針，首年需要注射6次，治療費用約75萬美元（折合人民幣約520萬元），第二年的費用降低一半至37.5萬（折合人民幣約260萬元）。

　　一家名為BioSpace的媒體也對諾西那生鈉進行過報道，標題大意為藥物研究者認為諾西那生鈉的價格應該更便宜一點。該報道內提到的諾西那生鈉的價格，與美國一致。

　　那么，網友所說的澳洲僅售41美元是什么情況呢？

　　記者從Australian Goverment Department of Health 網站上查詢到諾西那生鈉在澳洲的售價，最后的售價確為41美元一支，但在DPMQ（出廠價格）一欄則標注的是11萬美元，折合人民幣約77萬元。

　　在澳洲藥物福利計劃網站上顯示，諾西那生鈉一支采購價為11萬美元，折合人民幣約76萬元

　　也就是說，其實在澳洲，諾西那生鈉價格也不便宜，甚至比中國70萬的價格還貴。

　　隨后，記者在一篇ABC關于諾西那生鈉的報道中看到，諾西那生鈉在澳洲被納入PBS（藥物福利計劃），那么SMA患者將會以大概40美元的新價格買到諾西那生鈉，而不是成百上千美元。報道的最后提到，而澳洲有超過2.4億美元被投放到該計劃里面。也就是說，諾西那生鈉在澳洲售價便宜，或有國家報銷的緣故。

　　這一點，在澳大利亞藥物福利計劃網站關于諾西那生鈉的公開信息上得到了證實。該網站顯示，諾西那生鈉注射液已被納入藥品福利計劃，藥品政府采購的單支價格為 11萬美元（折合人民幣約76萬元），報銷后患者自付費用最高為41美元（折合人民幣約280元）。

　　原來，為了提高罕見病藥物的可及性，有的國家和地區建立了相關藥品的報銷體系，而澳大利亞便是其中之一。

　　通過梳理可見，諾西那生鈉的價格在大部分國家都基本一致，非常昂貴。而澳洲或其他國家價格低廉則是因為有相關報銷制度，享受國家補貼。

　　國內優先審評審批

但仍需完全自費

　　據了解，諾西那生鈉是一種反義寡核苷酸，可改變SMN2基因的剪接，增加全功能性SMN蛋白的生產，屬于一種基因療法藥物。諾西那生鈉注射液通過鞘內注射給藥，可以直接將藥物輸送到脊髓周圍的腦脊液中，從而改善運動功能、提高生存率，改變SMA的疾病進程，該藥物在2018年11月頒布的2018年國際蓋倫獎中榮獲"最佳生物技術產品"的榮譽。

　　那諾西那生鈉究竟為何這么貴？

　　據相關媒體報道，由于罕見病治療藥物研發成本高，研發失敗率高，是全球新藥研發的高風險領域。即使罕見病新幸運問世，因為適用患者人群小，相比于巨大的研發投入和失敗成本，藥企的商業回報也遠低于非罕見病藥物。因此，罕見病藥企在定價時需要充分考慮多方面因素，譬如該罕見病領域的研發成本、藥物對患者創造的價值、企業持續研發創新的能力、對社會當前和未來的貢獻等等。

　　SMA便是罕見病癥之一。

　　2018年5月，SMA被列入中國國家衛生健康委員會等部門聯合制定的《第一批罕見病目錄》中。

　　2018年9月，諾西那生鈉注射液作為已在境外上市且臨床急需的罕見病治療新藥被國家藥品監督管理局納入優先審評審批程序。

　　2018年10月31日，國家藥監局會同國家衛生健康委員會發布《臨床急需境外新藥審評審批工作程序》及申報資料要求，建立專門通道對臨床急需境外上市新藥審評審批，對罕見病治療藥品和其他境外新藥分別承諾在3個月、6個月內審結。

　　2019 年2月22日，諾西那生鈉注射液正式獲得國家藥品監督管理局批準，用于治療5q 脊髓性肌萎縮癥(SMA)，并成為中國首個治療脊髓性肌萎縮癥 (SMA) 的藥物。

　　雖然國家藥監局雖然通過優先審評審批程序批準此藥進口用于治療，但目前諾西那生鈉還未納入我國醫保體系，該藥品完全屬于自費，售價高達70萬元，創下中國藥品售價新紀錄。

　　附官方回應全文：

　　渤健中國注意到近日部分媒體對于脊髓性肌萎縮癥(SMA)治療藥物諾西那生鈉注射液的報道，我們在此予以說明：

　　SMA是一種罕見的常染色體隱性遺傳性神經肌肉疾病。諾西那生鈉注射液是全球首個獲批的SMA治療藥物。截至2020年6月30日，諾西那生鈉注射液已在全球50個國家和地區獲批，并在40多個國家和地區獲得了報銷，包括澳大利亞。

　　藥品價格和藥品報銷后患者自付費用，是兩個完全不同的概念。據澳大利亞藥品福利計劃（The Pharmaceutical Benefit Scheme  -PBS）網站的公開信息，諾西那生鈉注射液已被納入藥品福利計劃，藥品的政府采購單支價格為11萬澳元，患者自付費用為41澳元。41澳元不是諾西那生鈉注射液在澳大利亞的藥品價格。

　　近年來，國家陸續出臺一系列政策，加速罕見病藥物審批，提高罕見病患者用藥保障，SMA這一罕見疾病率先受益于國家罕見病相關政策。

　　2018年5月，SMA被納入國家《第一批罕見病目錄》。

　　2018年11月，諾西那生鈉注射液被列入《第一批臨床急需境外新藥名單》。

　　2019年2月，諾西那生鈉注射液通過優先審評審批程序在中國獲批。

　　諾西那生鈉注射液目前在中國屬于自費藥物。渤健深刻理解應對支付挑戰對中國SMA患者群體的重要性和迫切性。2019年5月31日，中國初級衛生保健基金會宣布SMA患者援助項目正式啟動，援助藥物由渤健公司捐贈。該項目幫助SMA患者第一年的治療費用相比全自費節省約2/3，之后每年的治療費用與全自費相比可節省約一半。截至目前，全國已有80多位SMA患者在援助項目的幫助下獲得了藥物治療。

　　根據國家相關規定，參加2019年國家醫保談判的藥品必須是2018年12月31日前獲得批準的藥品。諾西那生鈉注射液于2019年2月獲批，不符合參加2019年國家醫保談判的條件，因此并未參加2019年國家醫保談判。

　　公司一直與國家和地方政府相關部門保持積極溝通，呼吁建立多方共付機制，以進一步提升中國SMA患者藥物可及性。