8月FDA批準的7個新分子實體藥物

　　2018年8月，美國FDA一共批準了7個新分子實體（指在美國從未作為藥品批準或銷售的活性成分）藥物，其中有多個屬于罕見病新藥。漢鼎好醫友結合FDA官網信息，整理如下：

　　NO.1

　　藥品名稱：Galafold

　　活性成分：Migalastat hydrochloride

　　獲批時間：20180810

　　制藥企業：Amicus Therapeutics

　　適應癥：用于體外檢測證實存在特定α-半乳糖苷酶基因突變的法布里病成人患者的治療。法布里病是一種罕見而且嚴重的遺傳性疾病，醫學上認為它是一種X連鎖的顯性遺傳性溶酶體貯積癥，因GLA基因突變導致α-半乳糖苷酶A (α-Gal A)缺陷所致。

　　產品特點：該藥是美國首款獲批治療成人法布里病的口服藥物，能顯著降低腎間質毛細血管GL-3水平，發揮治療作用。

　　NO.2

　　藥品名稱：Annovera

　　活性成分：Segesterone acetate；Ethinyl estradiol

　　獲批時間：20180810

　　制藥企業：The PopulationCouncil.Inc

　　適應癥：作為有效期為一年、放置于陰道內的避孕工具。

　　產品特點：它是史上第一款女用長效避孕環，可多次使用、不可生物降解、柔韌易彎曲。其原理和使用時間有點類似于復方短效口服避孕藥。使用上，可以根據女性的意愿，一個月內非經期的三周放進去，經期那周取出來，這樣可以連續使用13個月經周期。

　　NO.3

　　藥品名稱：Onpattro

　　活性成分：Patisiran

　　獲批時間：20180810

　　制藥企業：Alnylam制藥公司

　　適應癥：治療遺傳性轉甲狀腺素蛋白淀粉樣變性（hATTR）引起的神經損傷，也稱家族性淀粉樣多發性神經病變（FAP）。

　　產品特點：該藥是全球首款RNAi（RNA干涉）療法藥物，通過抑制特定mRNA的表達，有效阻止變異甲狀腺素運載蛋白的生成，清除組織里的淀粉樣蛋白沉積，恢復組織功能。

　　NO.4

　　藥品名稱：Diacomit

　　活性成分：stiripentol

　　獲批時間：20180820

　　制藥企業：Biocodex制藥公司

　　適應癥：與氯巴占（clobazam）聯合使用，治療2歲以上Dravet綜合征患者的癲癇發作。Dravet綜合征又稱為嬰兒嚴重肌陣攣性癲癇（SMEI），是一種罕見的難治性癲癇綜合征，預后差。

　　產品特點：該藥雖是治療癲癇的抗驚厥藥物，但其化學結構與其它已知抗驚厥藥物不同，可顯著降低全身性陣攣性癲癇發作頻率。2008年獲得FDA授予的治療Dravet綜合征的孤兒藥資格。

　　NO.5

　　藥品名稱：Xerava

　　活性成分：Eravacycline

　　獲批時間：20180827

　　制藥企業：Tetraphase制藥公司

　　適應癥：治療18歲及以上患者的復雜腹腔感染。

　　產品特點：該藥是一種新型的、全合成的氟化四環素類抗菌藥物，對臨床常見革蘭陽性、陰性需氧及兼性厭氧菌，以及大多數厭氧菌、對頭孢菌素、大環內酯類、β內酰胺類/β內酰胺酶抑制劑多重耐藥菌均有較強體外抗菌活性。

　　NO.6

　　藥品名稱：Pifeltro

　　活性成分：doravirine

　　獲批時間：20180830

　　制藥企業：默沙東公司

　　適應癥：治療未接受過抗病毒療法的成年HIV-1（艾滋病病毒1型）感染患者。

　　產品特點：一種創新的非核苷類逆轉錄酶抑制劑（NNRTI），可以與其它抗病毒藥物聯合使用。

　　NO.7

　　藥品名稱：Delstrigo

　　活性成分：doravirine、lamivudine、tenofovir disoproxil fumarate

　　獲批時間：20180830

　　制藥企業：默沙東公司

　　適應癥：治療未接受過抗病毒療法的成年HIV-1（艾滋病病毒1型）感染患者。

　　產品特點：每日一次的口服固定劑量復方片劑。