3月15日，致力于危及生命罕見遺傳病創新細胞和基因療法開發的生物制藥公司Abeona Therapeutics公布稱，美國FDA授予公司藥物ABO-202(AAV-CLN1)罕見兒童病認證，其中ABO-202是公司基于AAV（腺病毒相關病毒）用于CLN1疾病治療的基因療法。2018年2月，美國FDA授予ABO-202孤兒藥地位。
Abeona總裁及首席執行官Timothy J. Miller博士表示：“這次ABO-202獲得罕見兒童病認證，是對支持該藥物用于CLN1患者治療數據的高度認可，同時該藥物此前已獲得FDA孤兒藥認定。這些FDA認定突顯了CLN1這種毀滅性罕見疾病臨床治療上的迫切需求，我們期待著今年晚些時候開始人體臨床試驗。”
罕見兒童病認定意味著如果該藥物被批準用于罕見的兒科適應癥，FDA會給予該公司一張優先審評券。該審評券可以被公司用于另一種藥物的優先審評。優先審評要求FDA在6個月內而不是標準的10個月內對藥品的上市申請做出審批決定。優先審評券可由一手獲得者使用或轉讓，以加快另一候選藥物的上市進程。
CLN1疾病是由CLN1基因常染色體隱性突變引起的神經系統溶酶體儲存病，也被稱為嬰兒型神經元蠟樣脂褐質沉積癥，是一種遺傳性疾病，主要影響新生兒神經系統，進展迅速。CLN1病是一種神經退行性疾病，出生后不久就會出現，并在6-12歲時達到典型形式的致命階段。在典型形式中，將會出現疾病侵襲性的一面，包括語言和運動迅速惡化、難治性癲癇、共濟失調、肌陣攣，以及6-24個月的視力衰竭。患者到5歲時，典型的嬰兒型CLN 1病患者通常會反應不佳，不再有溝通。這些病人隨后會在幾年內死亡。
Abeona是一家臨床階段的基因療法公司，主要針對罕見遺傳性疾病進行療法開發。公司的主要候選資產包括EB-101(基因校正的皮膚移植物)，用于治療隱性營養不良性大皰性表皮松解癥(RDEB)；ABO-102(AAV-SGSH)，一種基于腺相關病毒(AAV)用于A型Sanfilippo綜合征治療的基因療法；ABO-101(AAV-NAGLU)，一種基于腺相關病毒(AAV)用于B型Sanfilippo綜合征治療的基因療法。公司管線中其他候選藥包括用于CLN3病治療的ABO-201 (AAV-CLN3)、CLN1病治療的ABO-202 (AAV-CLN1)、大皰性表皮松解癥療法EB-201、范可尼貧血療法ABO-301 (AAV-FANCC)以及基于CRISPR/Cas9基因編輯的ABO-302。
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