2月1日,Mirum Pharmaceuticals公司宣布,已完成向美國FDA提交maralixibat用于治療一歲及以上Alagille綜合征(ALGS)患者膽汁淤積性瘙癢的滾動新藥申請。
2日,Secura Bio公司公布的新數據表明,Farydak(panobinostat)以獲批劑量和給藥方案治療多發性骨髓瘤的療效確切,且將三聯療法中硼替佐米由靜脈給藥轉變為皮下給藥后,治療的安全性獲得顯著改善。
同日,Curis公司宣布啟動一項名為LUCAS的2期研究,以評估其新型、小分子IRAK4激酶抑制劑CA-4948單藥治療極低危、低危或中危骨髓增生異常綜合征(MDS)患者貧血癥的療效和安全性。