Alexion藥物Strensiq獲英國NICE批準

　　英國國家衛生與臨床優化研究所（NICE）近日發布指南，推薦擴大美國知名罕見病制藥商Alexion藥物Strensiq（asfotase alfa）在英國國家衛生服務系統（NHS）的應用，用于超罕見小兒發病低磷酸酯酶癥（HPP）患者的治療。從前。Strensiq僅被批準用于患有該病最嚴重類型的嬰兒患者。此次NICE的決定，將擴大Strensiq的適用人群，用于小兒患者。

　　低磷酸酯酶癥（HPP）是一種極為罕見的，漸進式的遺傳性代謝紊亂疾病，患者機體多系統受損，導致身體虛弱甚至威脅其生命。低磷酸酯酶癥（HPP）可使患者骨礦物質化，導致骨畸形及其他骨骼異常性疾病，還可導致多系統并發癥，例如嚴重的肌無力、抽搐、疼痛和可導致嬰兒夭折的呼吸困難。

　　Strensiq是全球首個治療低磷酸酯酶癥（HPP）的藥物，每周注射3-6次，該藥是一種創新的酶替代療法，旨在解決HPP的根本發病因素——堿性磷酸酶TNSALP活性缺陷。通過替換有缺陷的TNSALP，Strensiq能夠促進提高酶底物水平，提升機體骨礦物質化的能力，進而避免患者出現骨骼及其他器官嚴重異常和早夭。

　　在歐盟，Strensiq于2015年8月底獲批，作為一種長期的骨靶向酶替代療法，用于小兒發病低磷酸酯酶癥患者的治療。在美國，Strensiq于2015年10月底獲批，用于圍產兒、嬰兒及青少年低磷酸酯酶癥患者的治療。