CRISPR的新前沿：編輯RNA

　　基因編輯工具CRISPR令科學家們修改DNA的能力發生了革命性的變化，如今，該工具的一種新的版本能對RNA進行靶向修改。編輯RNA而不是DNA有若干優點，例如，它能減輕與DNA相關的在倫理方面的顧慮，它能為科學家在活體生物中提供更為精確的編輯時間框架（如在關鍵性的發育期中）。在這里，David Cox、Feng Zhang和同事對新亞科的Cas蛋白（這是一種核酸剪切酶）做了詳盡的表征。科學家們公布了一種活性版本的Cas13，他們將其稱作Cas13b。他們設計了一款Cas13b來進行可編程的RNA編輯，并將這一過程稱為REPAIR。Cox等人用REPAIR完成了對特定RNA堿基的靶向編輯，其效能通常處于20-40%的范圍內，但在某些時候可高達89%。更重要的是，他們發現，一種設計的變異體REPAIRv2顯示的特異性增幅超過900倍，但它仍然維持了強健且準確的RNA編輯能力。為了進一步測試他們設定的系統，研究人員用REPAIRv2來修改全長序列的含有已知突變的RNA，創建了有功能的縮短版RNA序列，后者適用于包裝成為被稱作載體的分子穿梭器，這些載體能向細胞內輸送所載物質。作者說，Cas13b可校正多種變異體，校正一種變異體可能不會改變患病風險，但多種變異體一同得到糾正可能會產生疊加效應并有可能改變患病風險。他們進一步強調，對他們設計所做的延伸（如將看好的變異進行結合）或能進一步地增加該系統的效能和特異性，而無偏差的篩檢方法或能識別更多的用于改善REPAIR活性的標靶。這一進展可能會給研究及臨床治療開辟嶄新的途徑。