Cell：基因療法能夠恢復I型糖尿病小鼠的血糖水平

　　I型糖尿病是一類慢性的自體免疫疾病，主要病因是免疫系統攻擊摧毀了產生胰島素的beta細胞，從而導致血糖含量無法控制。根據最近發表在《Cell Stem Cell》雜志上的一篇文章，一種基因療法能夠提高糖尿病小鼠beta細胞長期的存活率，并且能夠使得血糖水平得到長期的穩定。利用AAV病毒載體運送兩個名為Pdx1以及MafA的蛋白進入胰腺，能夠對alpha細胞進行重編程，進而使其轉變為能夠產生胰島素的beta細胞。

　　“這項研究首次描述了一種能夠轉化的，簡單的治療這一自體免疫疾病的療法，而且并不會出現免疫抑制療法產生的副作用”。該研究的資深作者，來自匹司堡大學醫學院的George Gittes說道。

　　世界上有9&的人受到了糖尿比你的困擾，而治療該疾病的主要目標則是維持與恢復beta細胞的活性。然而，傳統的細胞移植療法會由于自體免疫系統的攻擊而難以存活，因此治療結果往往不佳。另外一個潛在的療法是通過遺傳工程的手段將其它細胞轉變為beta細胞，為了驗證這一方法的有效性，來自匹斯堡大學的研究者們通過AAV載體將兩個小鼠胰腺蛋白Pdx1與MafA轉入I型糖尿病小鼠體內，試圖將充足的alpha細胞轉變為beta細胞。

　　通過比較基因表達特征，作者驗證了遺傳重組的有效性。體內實驗結果表明該療法能夠在4個月內維持小鼠的血糖水平，而且完全是由于重組后的alpha細胞的作用。此外，該療法也能夠成功地將人源的alpha細胞轉變為beta細胞。

　　目前，研究者們正在以猴子為研究對象進行試驗，如果能夠得到證實，那么該療法離最終的臨床實踐又邁進了一步。