FDA加速批準錐蟲病新藥用于兒童患者

　　FDA近日加速批準了使用芐硝唑(benznidazole)治療2至12歲患有查加斯病(Chagas disease)的兒童患者。這是在美國批準的首個治療查加斯病的藥物。

　　查加斯病，又稱美洲錐蟲病(American trypanosomiasis)，是一種由克氏錐蟲(Trypanosoma cruzi)引起的寄生蟲感染，可以通過不同途徑傳播。其中包括接觸某些昆蟲糞便、輸血或母嬰傳播。患者感染這種疾病多年之后，會患有嚴重的心臟疾病，也會影響吞咽和消化。雖然查加斯病主要影響生活在南美洲農村地區的人們，但最新的估計顯示，在美國大約有30萬人患有查加斯病。

　　芐硝唑是一種硝基咪唑類抗寄生蟲藥，具有良好的抗克氏錐蟲急性感染效果。與其他硝基咪唑類化合物一樣，芐硝唑的主要作用機制是產生能破壞寄生蟲DNA或細胞機制的自由基。在此之前，FDA為芐硝唑頒發了優先審評資格和孤兒藥資格。

　　芐硝唑在6至12歲的兒科患者中的安全性和有效性，在安慰劑對照的兩項臨床試驗中得到了驗證。在第一項試驗中，大約有60%服用芐硝唑的兒童抗體測試從陽性轉為陰性，安慰劑組該比例為14%。第二項試驗的結果也相似，大約55%服用芐硝唑的兒童抗體測試轉為陰性，而安慰劑組只有5%。在2至12歲的兒科患者中，試驗還對芐硝唑的安全性和藥代動力學(人體如何吸收、分配和清除藥物)進行了額外研究，這為患者提供了建議劑量信息。

　　Chemo Group為這款新藥在美國FDA的注冊上市中起到了核心作用。藥明康德集團合作伙伴DNDi（Drugs for Neglected Diseases initiative）也在這過程中起到了主要的支持作用。

　　FDA藥物評估與研究中心抗菌產品辦公室(Office of Antimicrobial Products)主任Edward Cox博士說：“FDA正致力于為熱帶病提供安全有效的治療方案。”