FDA批準百特Rixubis用于B型血友病兒科患者

　　百特（Baxter）9月15日宣布，FDA已批準Rixubis（重組凝血因子IX）用于B型血友病兒科患者的常規預防性治療、出血控制及圍術期管理。此前，FDA已于2013年6月批準Rixubis用于B型血友病成人患者的常規預防、出血控制及圍術期管理，該藥是獲批的首個重組因子IX（rFIX），也是過去15年來首個治療B型血友病的新療法。百特于2013年12月向FDA和歐盟提交了Rixubis用于B型血友病兒科患者的上市申請。

　　Rixubis兒科適應癥的獲批，是基于一項II/III期兒科臨床試驗的數據，該試驗調查了Rixubis用于治療23例既往已接受治療的、12歲及以下中度或重度B型血友病兒科患者時的療效和安全性。該項研究中，年平均出血率（ABR）為2.0（自發出血和關節出血為0.0），39.1%的患者未經歷出血，88.5%的患者經1-2次輸液治療。在止血療效中，Rixubis在96%的所有出血事件中止血療效被評為優秀或良好。研究中，無患者產生FIX抑制性抗體。

　　在兒科B型血有病患者群體中取得的這些積極數據，與此前關鍵性試驗中Rixubis在B型血有病成人患者群體中所觀察到的積極數據一致。

　　Rixubis是一種重組凝血因子IX（rFIX），可用于B型血有病成人患者的常規預防和出血控制。Rixubis是15年來獲批用于B型血友病的首個新的重組凝血因子IX（rFIX），同時也是唯一一種同時適用于B型血有病患者常規預防及出血控制的rFIX。

　　根據美國血友病基金會（NHF）數據，B型血友病是第二種最常見類型的血友病，該病是由于血液中凝血因子IX不足所致，美國患者數為3300例，全球患者數為2.5萬例。