FierceBiotech：2016年最熱門的15家生物技術公司

　　本文轉載自“生物制藥小編”（作者：alpharesearcher ）。

　　FierceBiotech網站的“FierceBiotech's2016 Fierce 15”名單如期而至，這是FierceBiotech連續14年對每年最為熱門的TOP15公司進行的匯總。某種意義上，我們可以把Fierce 15這份名單，當作研發熱點和投資方向的指南。

　　2016年Fierce 15

　　“FierceBiotech's 2016 Fierce 15”名單如下表所示：

　　1、Adicet Bio

　　Adicet Bio目前并未披露太多技術信息和靶點信息。根據公開資料顯示，Adicet Bio致力于開發商品化和可直接用于治療的融合抗原受體（CARs）以及T細胞受體（TCRs）細胞治療產品，應用于實體瘤以及某些自身免疫性疾病的治療。

　　Adicet Bio于2016年1月份，獲得由OrbiMed領投的5100萬美元A輪融資。8月份，與Regeneron達成協議，共同開發細胞治療產品，并獲得2500萬美元的預付款。

　　2、 Annexon Biosciences

　　阿爾茨海默為代表的神經退行性疾病藥物的開發，一直以來都是制藥公司的黑洞。Annexon Biosciences另辟蹊徑，通過開發補體經典激活途徑的抑制劑來治療神經退行性疾病。其兩個候選藥物 ANX005 和 ANX007，皆為靶向C1q的單克隆抗體。

　　Annexon于2014年12月，獲3400萬美元的A輪融資。今年6月，獲由New Enterprise Association領投的4400萬美元B輪融資。

　　3、Arcus Biosciences

　　Arcus Biosciences是一家致力于開發腫瘤免疫治療產品，以及聯合治療方案的公司。其pipeline中有3個靶向ATP-腺苷的信號通路小分子化合物產品，分別靶向CD73、CD39與A2A受體，另外還有多個單抗產品。

　　Arcus近期獲Celgene、DROIA等7000萬美元的投資。

　　4、Atreca

　　Atreca致力于開發源于免疫反應的新型治療方法, 其獨有的免疫系統捕捉技術（ Immune Repertoire Capture ，IRC）能在單細胞水平高效詮釋患者的免疫反應，并且在沒有抗原信息的情況下生成抗體與T細胞受體。公司目前正在推進能夠增強在癌癥治療和其他治療方面人類的免疫反應的潛在藥物，可以優化患者化療的效果。

　　Atreca于2015年11獲5600萬美元的投資，并與蓋茨基金以及GSK等達成了廣泛的合作。

　　5、 Blade Therapeutics

　　Blade Therapeutics是一家致力于為纖維化疾病(Fibrotic Diseases) 生物制藥公司，于今年6月獲由Deerfield Management領投的4500萬美元投資，諾華生物醫學研究所和百時美施貴寶也加入了股權投資。

　　6、 C4 Therapeutics

　　C4 Therapeutics是一家專注于腫瘤治療的生物初創公司，由James Bradner等人成立。其核心技術為基于Degronimid技術靶向性促進致病蛋白降解藥物的開發。

　　2016年1月，獲由Cobro Ventures 領投的7300萬美元A輪融資，并隨后便獲得羅氏的7.5億美元的大訂單。

　　7、Forty Seven

　　Forty Seven是一家專注于腫瘤免疫治療的公司，其核心資產為CD47抗體候選藥物Hu5F9-G4。CD47是近年來廣泛被看好的腫瘤免疫治療新靶點。

　　Forty Seven于今年2月獲由Lightspeed Venture Partners和Sutter Hill Ventures領投的7500萬美元A輪融資。

　　8、 FulcrumTherapeutics

　　Fulcrum Therapeutics是一家研發單基因遺傳疾病藥物的生物技術公司，專注于通過小分子調控基因的表達，用于治療脆性X綜合征（FXS）和面肩肱型肌營養不良癥（FSHD）。

　　Fulcrum于7月份，獲得由ThirdRock Ventures領投的5500萬美元投資。

　　9、Ideaya Biosciences

　　Ideaya Biosciences是一家將小分子化合物引入到腫瘤免疫療法組合的先驅。除了腫瘤免疫療法外，它還關注“合成致死”療法與DNA損傷領域。前者能夠有效針對帶有特定基因突變的癌癥，而后者能通過誘導DNA損傷，提高免疫療法的效果。

　　Ideaya于今年5月，獲4600萬美元的A輪投資，投資方包括5AM Ventures、Canaan Partners、毓承資本等。

　　10、Neon Therapeutics

　　Neon Therapeutics是一家專注于個性化腫瘤疫苗開發的公司。其技術來源于Dana-Farber癌癥研究中心，通過對腫瘤細胞的全基因組測序，尋找新抗原，制備個性化腫瘤疫苗。Neon Therapeutics于2015年10月，獲得由Third Rock Ventures領投的5500萬美元投資。

　　Neon正與BMS展開合作，計劃試驗個性化疫苗與PD-1抗體nivolumab聯合治療方案。

　　11、Oncorus

　　Oncorus是一家腫瘤免疫治療技術公司，致力于開發下一代的溶瘤病毒產品。能夠特異性的進入腫瘤細胞并復制進而引起腫瘤細胞的溶脹死亡，同時在這一過程中激活免疫系統。

　　Oncorus于今年7月獲由 MPM Capital領投的5700萬美元A輪投資。

　　12、 Orchard Therapeutics

　　Orchard Therapeutics是一家致力于利用離體自移植造血干細胞來治療某些威脅生命的遺傳性疾病的生物技術公司。

　　2016年5月，獲由F-Prime Capital 領投的2100萬歐元A輪投資。

　　13、Rhythm Pharmaceuticals

　　Rhythm是一家致力于開發罕見性肥胖的藥物。其候選藥物setmelanotide獲FDA 授予突破性藥物資格。目前setmelanotide正處于II期臨床試驗，主要針對POMC基因缺陷引發的肥胖。

　　14、Vedanta Biosciences

　　Vedanta Biosciences是一家致力于微生物療法的公司。通過分離體內的微生物，作為藥物，調節免疫系統。其治療炎癥性腸病的藥物有望于明年上半年進入臨床研究階段。

　　Vedanta于今年6月獲得5000萬美元的投資，其管理團隊陣容強大，包括著名的免疫學家Ruslan Medzhitov。

　　15、AveXis

　　AveXis是一家專注于基因治療罕見病的公司，其首個基因治療候選產品， AVXS-101獲FDA授予突破性療法稱號，用于治療 I 型脊髓性肌萎縮癥（Spinal Muscular Atrophy，SMA）的兒童患者。

　　歷年的Fierce 15

　　小編還統計了2012-2015年的Fierce 15的名單以及專注領域。

　　對2012-2016年的名單進行分析，這些公司的地域高度集中，主要分布于加州與麻省，這與兩地頂級的教育和科研資源密不可分。瑞士與英國是美國地區之外的，主要分布地。

　　從這些公司的專注領域看，腫瘤、心血管以及中樞神經系統疾病，依然是最受關注、最為迫切有所進步的領域。

　　治療方式上來說，趨于了多樣化，新型治療方式不斷涌現。以基因編輯、細胞治療以及腫瘤免疫療法為代表的新型治療方式持續升溫。mRNA、miRNA以及微生物治療，近年來也陸續出現在榜單中。

　　總結

　　Fierce Biotech網站的Fierce 15名單，對于跟蹤研發趨勢以及投資熱點是一個不錯的參考。對自己感興趣的公司進行深入的了解，相信會有很大的收獲。